概述

加速药品合作词云

2014年推出,加速药品合作伙伴关系(AMP)是国家卫生大学研究所(NIH),美国食品和药物管理局(FDA),多种生物制药和生命科学公司,非营利性和其他组织之间的公私伙伴关系改变当前模型,以开发新的诊断和治疗。当前的放大器项目包括:

  • 阿尔茨海默病(AD 1.0和AD 2.0)
  • 2型糖尿病(T2D)
  • 类风湿性关节炎和全身狼疮性狼疮(狼疮)的自身免疫疾病(Ra /狼疮)
  • 帕金森病(PD)
  • 精神分裂症(SCZ)

安培合作伙伴分享了增加患者新诊断和治疗的常见目标,并通过共同识别和验证这些疾病区域的有希望的生物学目标来减少开发它们的时间和成本。

对于每个项目,来自NIH和AMP Partners的科学家开发了旨在表征疾病的有效分子指标的研究计划,称为生物标志物,以及最有可能应对新疗法的生物学目标。

通过这种跨部门伙伴关系,通过基础(FNIH),NIH和AMP合作伙伴进行专业知识和资源 - 约5.36亿美元,包括在综合治理结构中的贡献,以实现最佳 - 从所有参与者到科学的知情捐款。

安培时间轴

目前的amp合作伙伴

政府 行业 非营利组织

FDA.

欧洲药品管理局

ABBVIE.

生物原

Bristol-Myers Squibb

Boehringer Ingelheim

西参

他是

盖茨企业

glaxosmithkline.

詹森

Lically

梅利

Otsuka.

辉瑞

萨诺菲

Takeda.

ver

Alzheimer的协会

美国糖尿病协会

美国精神科协会基金会

关节炎基础

你 的基础

青少年糖尿病研究基础

美国狼疮基金会

狼疮研究联盟

Michael J. Fox Found for Parkinson的研究

国家联盟对精神疾病

一个心灵

HRMA.

风湿病研究基础

精神分裂症&精神病行为联盟

惠顾

目前的AMP资助承诺(总计:5年*)

疾病地区 总NIH资金($ M) 总行业资金($ M) 非营利性和其他组织资金总额($ M TOTAL项目资金($ M)
阿尔茨海默氏病 223.4 30.27
(+40 in kind)
6.38 260.05
(+40 in kind)

帕金森病了

12

8
(+2 in kind)

2.0

22
(+2 in kind)

类风湿性关节炎和狼疮

24.9

27.1

1.2

53.2

精神分裂症 82.5 7.5

9.5

(+.062 in kind)

99.5

(+.062 in kind)
2型糖尿病 31 21.5
(+6.5 in kind)
0.3 52.8
(+6.5 in kind)
总计($ m) 312.4

86.3

(+48.5 in kind)

14

(+.062 in kind)

412.7

(+ 48.6英寸)

Ad 1.0,T2D和Ra / Lupus的开始日期是2014年2月。PD的开始日期是2018年1月。Ra / Lupus延长了一年,共六年了。 SCZ的开始日期是9月2020年。广告2.0开始日期是3月2021年3月。

这个机会

由于基因组学,蛋白质组学,成像等技术转,研究人员能够识别导致疾病和影响疾病进展的基因,蛋白质和其他分子的变化。医生使用这些信息通过使用诊断测试来确定通过生物标志物的疾病的存在。生物制药公司使用它来开发靶向这些特定基因和分子的疗法,以干扰其流程并改变疾病过程。这些治疗称为靶向疗法。靶向治疗的一个例子是药物伊马替尼(Gleevec),其设计用于阻止通过在慢性髓性白血病中发现的两种基因的融合版本产生的改变的酶。在过去的五年中,研究人员已经确定了超过1,000个新的生物学变化,使其承担有关生物标志物和药物目标,在诊断和治疗中提供潜在的革命。

挑战

虽然技术进步产生了丰富的疾病的生物学原因数据,但将这些发现转移到治疗中已经更加困难。并非所有生物洞察都会导致有效的药物目标,并选择错误的目标可能导致药物开发过程中晚期失败,成本核算,金钱,最终生活。通过食品和药物管理局(FDA)批准从早期发现的新药 - 批准 - 超过十年,失败率超过95%。因此,每个成功的成本超过10亿美元。最昂贵的失败发生在后期临床试验中,缺乏目前估计59%的第II期失败和52%的阶段失败的药效。1 因此,在过程早期精确定位正确的生物学目标是必不可少的。

整个生物医学研究界和公众对压缩时间表进行共同兴趣,降低成本,增加了新的有针对性疗法的成功率。鉴于数据的数量和复杂性,这一目标将需要一种系统的方法,在该方法中,政府,学术界,行业和患者群体正在合作地通过洪水筛选,并发现最有可能响应治疗的人。

1J Arrowsmith,P米勒。试验观察:II期和II期磨损率2011-2012。 NAT。 Rev. Drug Discov, 12,569,(2013)。

影响

通过优化鉴定和验证药物设计临床相关疾病目标的过程,AMP旨在:

提高效率:

  • 较短的开发时间:通过大量候选人加速筛选筛选的艰苦工作,以确定药物开发的最佳生物学目标可能会避免数月甚至多年的发现。
  • 提高了成功前景:患有人类数据严格验证的疾病目标和生物标志物,应达到效力的更高信心,允许研究人员快速将最有希望的化合物迅速移动到管道中,期望晚期临床试验中的失败较少。 。
  • 降低成本:较短的开发时间框架和更少的后期药物失败应降低为患者提供新的和有效药物的成本。

改善过程:

  • 更好地了解生物学目标和鉴定有效的生物标志物将使更强大的临床试验 - 部分通过测试患者最有可能根据其疾病的分子概况对其进行响应的疗法进行疗法。

增加新的目标疗法的数量和有效性:

  • 了解潜在疾病的生物途径和可以改变疾病的特定生物靶标,将导致更合理的药物设计和更好的量身定制疗法。
  • 减少II期和III期临床试验的失败数量将增加所发育的新药数。
  • 预期收益的增加可能会使药物发展成为更具吸引力的投资。

治理

五种疾病领域的每个疾病领域的指导委员会,参加这些项目的合作伙伴的代表定期会议,以审查正在进行的进展和里程碑。转向委员会由FNIH管理,根据NIH,参与行业领导者,FDA和非营利组织代表组成的AMP执行委员会的指导。