2型糖尿病

总览

美国国立卫生研究院(NIH),10家生物制药公司和多个非营利组织在2014年2月发起了前所未有的新的公私合营伙伴关系。通过NIH(FNIH)基金会管理,加速药物合作伙伴关系(AMP)带来了政府,行业和非营利性基金会的高层合作伙伴共同确定和验证最有希望的治疗生物学目标。合作伙伴设计了一项由里程碑驱动的大胆研究计划,以应对2型糖尿病,阿尔茨海默氏病和自身免疫性疾病类风湿关节炎和系统性红斑狼疮(lupus)的挑战。使这种公私合作关系与众不同的原因是,AMP数据将被视为具有竞争优势,并且可供广大生物医学界公开访问以进行进一步研究。本简介介绍了AMP针对2型糖尿病的研究计划。

关于2型糖尿病

2型糖尿病(T2D)目前在美国影响2600万人,在全球范围内影响超过3.82亿人。在美国,多达7900万成年人患有“糖尿病前期”疾病,并且罹患T2D的风险很高。该疾病与许多并发症有关,包括心血管疾病的风险增加。糖尿病是肾衰竭,下肢截肢和视网膜病变的主要原因,可导致失明。

需要新疗法

虽然已批准了多种治疗T2D的疗法,但任何一种疗法都无法长期逆转疾病的进展或预防疾病的并发症。该缺陷可能是由于对疾病发展和进展中涉及的许多生物学过程的不完全了解。研究社区最近在不同人群中产生了大量有关T2D的遗传数据,这是大多数其他疾病所无法比拟的。许多数据与临床信息相关联,使其成为旨在了解这种复杂疾病的丰富研究资源。

AMP法

该项目的方法是利用和补充从T2D患者(或有发展T2D风险的人)获得的大量人类遗传数据,以鉴定和验证作为治疗发展目标的新型分子和途径。遗传数据与有关组织中基因表达和表观基因组学信息相结合,再加上临床信息,可以提供有关个体基因组内遗传变化功能的线索,从而增加患上T2D的风险。在确定了可能对T2D的发生或发展至关重要的DNA区域后,研究人员将深入分析目标人群中的这些DNA区域。他们将寻找罕见的个体,这些个体的遗传遗传可以提供靶向药物可能实现的模型。除了导致潜在的药物靶标外,这项研究还将增加对T2D的基础理解。

T2D知识门户

研究人员建立了一个公共数据库, T2D知识门户,DNA序列,功能基因组和表观基因组信息以及2型糖尿病及其心脏和肾脏并发症研究的临床数据。数据集和分析工具已于2015年10月提供,可供学术界和行业研究人员使用,以识别和验证DNA的变化,这些变化会刺激糖尿病的发作,改变疾病的严重程度,加快或减慢疾病的进展或起到保护作用。在2016年,Portal在线图书馆和发现引擎大大扩展了数据和搜索功能,从而加快了科学发展的步伐。来自NIH和其他机构支持的研究的汇总数据的简化,可定制的导航通过提高用户共享和评估内容的能力,促进了对糖尿病的新认识。  

随着对知识门户的挖掘和分析,该合作伙伴正在寻求通过对数据进行特定分析来填补数据空白。具体来说,研究人员正在通过对选定个体的DNA进行测序来研究特别感兴趣的靶标。例如,发生在少数个体中但对疾病风险或进展具有重大影响的DNA变化可以提供有关疾病潜在生物学过程的线索,并揭示可能的治疗靶标。

管治

T2D指导委员会(SC)由NIH,FNIH,参与公司和非营利组织的代表组成。标准委定期开会,负责监测实现里程碑的进度。 SC在AMP执行委员会的整体指导下运作,该委员会由NIH,FNIH,参与公司,食品药品管理局和非营利组织的代表组成。

预算:5年(5280万美元的总项目资金)

病区 NIH总资金(百万美元) 行业总资金(百万美元) 非营利资助总额(百万美元) 项目总资金(百万美元)
2型糖尿病 31 21.5
(+6.5 in kind)
0.3 52.8
(+6.5 in kind)

本页面最后评论于2019年1月29日