类风湿关节炎和狼疮的自身免疫性疾病

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美国国立卫生研究院(NIH),10家生物制药公司和多个非营利组织于2014年2月发起了前所未有的新的公私合作伙伴关系。通过NIH(FNIH)基金会管理,加速药物合作伙伴关系(AMP)带来了级别的政府,行业和非营利基金会合作伙伴共同确定和验证最有希望的治疗生物学目标。合作伙伴设计了一项由里程碑驱动的大胆研究计划,以应对类风湿关节炎和系统性红斑狼疮(狼疮)以及阿尔茨海默氏病和2型糖尿病的自身免疫性疾病的挑战。使这种公私合作关系与众不同的特征之一是,AMP数据可供广大生物医学界公开访问以进行进一步研究。阶段本情况说明书介绍了针对类风湿关节炎和狼疮的AMP研究计划。

关于类风湿关节炎和狼疮

类风湿关节炎(RA)和狼疮是相对常见的严重疾病。大约150万人或美国成年人口的0.6%患有类风湿关节炎。很难估计美国有多少人患有狼疮,因为症状差异很大,而且通常难以确定发病情况。这两种情况都是自身免疫性疾病,当免疫系统错误地攻击其旨在保护的身体部位时,就会发生自身免疫疾病。它们仅代表大量自身免疫疾病中的两种,包括多发性硬化症,克罗恩病,溃疡性结肠炎,1型糖尿病和牛皮癣。这些疾病在免疫功能和调节方面存在共同的缺陷,导致破坏组织的炎症。它们会持续一生,导致严重的残疾,极大地影响生活质量,并增加死亡风险。

需要新疗法

这些疾病的治疗通常旨在通过减缓组织损伤和减少并发症来减轻炎症和疼痛。大多数RA患者对可用药物只产生部分反应,许多人仅在有限的时间内对药物产生反应。对于狼疮,对于最严重的疾病,不存在有效的靶向治疗方法。需要进行研究以更好地了解潜在的疾病过程,并识别免疫系统功能不正常的部分。这种见解将有助于揭示最有希望的新的药物开发生物学靶标,并将现有药物与最有可能受益的具有特定分子谱的患者匹配。

AMP法

该项目正在单细胞水平上分析患有RA和狼疮的人的组织和血液样本,以查明基因,蛋白质,生物途径和信号网络。这种类型的分析可以洞悉疾病过程的关键方面,并可以对疾病进行比较。该项目将探讨那些对疗法有反应的RA患者与未做出反应的RA患者之间的差异,并将在系统水平上更好地了解RA和狼疮的疾病机制。这些知识对于开发靶向疗法以及将现有疗法和未来疗法应用于合适的患者群至关重要。

免疫学数据库和分析门户

该合作伙伴关系正在使用几种新的或正在开发的技术来分析来自涉及自身免疫的单个细胞和一组细胞的信息;收集组织样本,包括来自RA患者和滑膜狼疮患者的滑膜(连接关节的组织)以进行分子分析;开发计算工具以整合不同的数据类型以表征分子途径;并通过以下方式将数据提供给广泛的研究社区进行进一步分析  免疫学数据库和分析门户(链接是外部的)。首批数据集于2018年发布。

挖掘数据的研究人员可以寻求确定治疗目标,以开发用于关注疾病的药物。由于AMP RA / SLE研究人员发现了不同患者组织中活跃的通路的差异,因此该数据也可能对精密医学产生潜在的影响。

管治

RA和狼疮的指导委员会(SC)由NIH,FNIH,参与公司和非营利组织的代表组成。标准委定期开会,负责监测实现里程碑的进度。 SC在AMP执行委员会的整体指导下运作,该委员会由NIH,FNIH,参与公司,食品和药物管理局以及非营利组织的代表组成。

预算:6年(5290万美元的总项目资金)

病区 NIH总资金(百万美元) 行业总资金(百万美元) 非营利资助总额(百万美元) T全部项目资金(百万美元)
类风湿关节炎和狼疮

24.9

27.1

1.2

53.2

本页面最后评论于2020年1月29日