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2020年10月22日，星期四

科学家使用基因疗法和新型光敏蛋白来恢复小鼠的视力

NIH资助的疗法现在将在人体中进行测试。

纳米显微镜研究人员Samarendra Mohanty和Subrata Batabyal。

一种新开发的感光蛋白，称为MCO1视蛋白，可通过基因疗法附着在视网膜双极细胞上，从而恢复盲小鼠的视力。作为美国国立卫生研究院的一部分的美国国立眼科研究所向Nanoscope，LLC提供了一项小型企业创新研究资助，以开发MCO1。该公司计划在今年晚些时候在美国进行临床试验。

Nanoscope的发现发表在《自然基因疗法》上，该发现表明，完全失明的小鼠（无光感）在治疗后可恢复重要的视网膜功能和视觉。该报告中描述的研究表明，经过处理的小鼠在标准化的视觉测试（例如迷宫导航和检测运动变化）中明显更快。

视蛋白是向其他细胞发出信号的蛋白质，是视觉感知必不可少的一系列信号的一部分。在正常的眼睛中，视蛋白由视网膜中的视杆和视锥感光器表达。当受光激活时，感光器发出脉冲并通过其他视网膜神经元（视神经）发送信号，然后传递到大脑中的神经元。

各种常见的眼科疾病，包括与年龄有关的黄斑变性和色素性视网膜炎，都会损害感光细胞，损害视力。但是，尽管光感受器可能不再完全起作用，但其他视网膜神经元，包括称为双极细胞的一类细胞，仍保持完整。研究人员确定了双极细胞承担受损光感受器某些工作的方式。

细节显示了视网膜的结构，包括表达Nanoscope的MCO1视蛋白的双极细胞的位置。

Nanoscope的创始人，今天在《自然基因疗法》（Nature Gene Therapy）中发表的有关小鼠研究的报告的通讯作者萨玛伦德拉·莫汉蒂（Samarendra Mohanty）博士说：“我们的策略之美在于其简单性。” “双极细胞位于感光器的下游，因此，当将MCO1视蛋白基因添加到视网膜中具有无功能感光器的双极细胞中时，光敏性就会恢复。”

研究人员称，该策略可以克服其他视网膜再生方法所困扰的挑战。迄今为止，基因替代疗法主要在使光感受器保持完整的罕见疾病中起作用，例如用于Leber先天性黑ur病的Luxurna。仿生眼睛，例如Argus II视网膜假体，需要侵入性手术和可穿戴硬件。其他视蛋白替代疗法需要增强光才能达到信号转导所需的阈值。强光有可能进一步损害视网膜。 Nanoscope的疗法需要一次性注入眼睛，无需任何硬件。 MCO1对环境光敏感，因此不需要将强光照射到眼睛中。由于不需要光感受器存活，因此用MCO1进行治疗可以治疗更广泛的视网膜变性疾病。 

研究人员没有发现有关治疗小鼠的安全性问题。对血液和组织的检查未发现由于治疗引起的炎症迹象，并且该治疗没有脱靶效应-仅双极细胞表达MCO1视蛋白。

研究人员认为，在最佳情况下，该疗法可以帮助患者实现20/60视力。但是，没有人知道恢复后的视力将与正常视力相比。

在人中进行的一项临床研究将帮助我们了解通过双极细胞发出的信号如何影响视力质量；该手稿的主要作者Subrata Batabyal博士说。该疗法可能仅限于治疗患有严重视网膜疾病的患者。

PaekGyu Lee表示：“如果这种光遗传学方法能够在光感知之外证明能有效地恢复人类视力的恢复，而不是使用视网膜变性的备用细胞，那么对于晚期色素性视网膜炎的人来说，它可以为视网膜假体方法提供有价值的替代方法，” PaekGyu Lee说NEI小企业创新研究计划的计划主任，博士。

本新闻稿描述了一项基础研究发现。基础研究增加了我们对人类行为和生物学的理解，这是推进预防，诊断和治疗疾病的新方法的基础。科学是一个不可预测的渐进过程，每项研究进展通常都以出乎意料的方式建立在过去的发现之上。没有基本的基础研究知识，大多数临床进展是不可能的。

小型企业创新研究（SBIR）计划是一项基于奖励的竞争性资助机制，可为从事研发并具有商业化潜力的美国小型企业提供支持。 NEI SBIR计划专门为那些开发与技术有关的公司提供资金，这些技术和创新涉及致盲眼疾病，保护视力的视觉障碍以及解决特殊的健康问题和视力障碍人士的要求。

NEI领导联邦政府对视觉系统和眼部疾病的研究。 NEI支持基础和临床科学计划，以开发能节省视力的治疗方法，并满足视力丧失者的特殊需求。有关更多信息，请访问 //www.nei.nih.gov.

关于美国国立卫生研究院（NIH）：美国国立卫生研究院（NIH）是美国的医学研究机构，包括27个研究所和中心，并且是美国卫生与公共服务部的一部分。 NIH是进行和支持基础，临床和转化医学研究的主要联邦机构，并且正在调查常见和罕见疾病的病因，治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息，请访问 //www.czcto.com/.

关于国立卫生研究院（NIH）： 美国国立医学研究院（NIH）是美国的医学研究机构，包括27个研究所和中心，并且是美国卫生与公共服务部的一部分。 NIH是进行和支持基础，临床和转化医学研究的主要联邦机构，并且正在调查常见和罕见疾病的病因，治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息，请访问 www.nih.gov.

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