媒体咨询

2018年12月4日,星期二

美国国立卫生研究院的研究人员为重度镰状细胞疾病的基因治疗提供令人鼓舞的结果

什么:

美国国立卫生研究院的科学家将提供一项人类临床试验的有希望的早期结果,该试验将对严重的镰状细胞病患者进行新型基因替代疗法的测试。初步发现表明,该方法具有可接受的安全水平,可以帮助患者持续产生正常的红细胞,而不是镰刀形的红细胞,而这种镰刀形的红细胞标志着这种痛苦的,危及生命的疾病。

实验性治疗包括从患者的骨髓或血液中去除造血干细胞,并添加一种治疗性β球蛋白基因,这种基因在镰状细胞病患者中是有缺陷的。然后将细胞送回患者,导致产生抗渗血红蛋白(T87Q)。

来自正在进行的数据 HGB-206 1期多中心全国研究 将于12月1-4日在圣地亚哥举行的第60届美国血液学学会(ASH)年会上发表。

镰状细胞病患者通常会遭受严重的痛苦,因为镰状红细胞会聚集在一起并卡在血管中。该病可导致中风,器官衰竭和早期死亡。在美国,有超过100,000的人,在全球范围内有2,000万人患有这种疾病。

根据初步发现,研究人员认为,新的基因替代疗法将使患者的骨髓始终如一地产生正常的红细胞。该试验目前正在招募患者。

这项研究是镰状细胞疾病数十年研究的一部分,镰状细胞疾病为治愈性疗法的新型遗传方法打开了大门。 9月,美国国立卫生研究院(NIH)的国家心脏,肺和血液研究所(NHLBI)发起了治愈镰状细胞计划,以加快将最有希望的这些疗法应用于五到十年的临床试验。

在12月4日星期二的ASH总统研讨会上,NIH主任Francis S. Collins,M.D.,Ph.D.将讨论“治愈镰状细胞计划”。他将描述我们在血液学状况,病毒载体和靶细胞生物学方面的知识进步以及遗传修饰细胞方法的发展如何加速这一研究领域。

WHO:

美国国立卫生研究院国家心脏,肺和血液研究所(NHLBI)和国家糖尿病与消化与肾脏疾病研究所(NIDDK)高级研究员John Tisdale,医学博士。

对于有关治愈镰状细胞倡议的采访:

WHO:

W. Keith Hoots,医学博士,血液疾病与资源部主任;美国国立卫生研究院国家心脏,血液和血液研究所(NHLBI)

美国国家卫生研究院的一部分,美国国家心肺血液研究所(NHLBI)计划,开展和支持与心脏,血管,肺和血液疾病的病因,预防,诊断和治疗有关的研究;和睡眠障碍。该研究所还管理有关妇女和心脏病,儿童健康体重和其他主题的全国健康教育运动。 美国国家卫生研究院 新闻稿和其他材料可从以下网站在线获得: //www.nhlbi.nih.gov.

NIDDK 是NIH的一部分,对影响美国人的一些最常见,最严重和致残的疾病进行并支持基础和临床研究以及研究培训。该研究所的研究兴趣包括糖尿病以及其他内分泌和代谢性疾病;消化系统疾病,营养和肥胖;以及肾脏,泌尿科和血液科疾病。有关更多信息,请访问 www.niddk.czcto.com.

关于国立卫生研究院(NIH): 美国国立卫生研究院(NIH)是美国的医学研究机构,包括27个研究所和中心,并且是美国卫生与公共服务部的一部分。 NIH是进行和支持基础,临床和转化医学研究的主要联邦机构,并且正在调查常见和罕见疾病的病因,治疗方法和治愈方法。有关NIH及其计划的更多信息,请访问 www.nih.gov .

NIH…将发现转化为健康®

###