精准癌症医学时代的临床试验系统

医学博士Jeffrey Abrams

美国国家癌症研究所拥有全球最大的肿瘤学临床试验计划，全部或部分支持3,775项有效的临床试验，每年招募35,000多名临床试验参与者。但是，作为NCI支持的临床试验的负责人，我知道每个统计数据背后都有一个人，每个人在决定是否参加临床试验时都会带来自己的动力，并希望登台亮相。

例如，被诊断患有多发性骨髓瘤的帕梅拉（Pamela）以这种方式解释了她参加临床试验的决定：“这是我将来有机会回馈并帮助其他人，甚至我的家人的机会。”

临床试验通常需要数百名志愿者，例如帕梅拉（Pamela），这是确定新药，测试，成像技术和其他治疗策略是否安全有效的通常漫长而艰巨过程的最后一步。美国食品药品监督管理局仅在大型临床试验发现该药物能够改善治疗结果后才批准大多数抗癌药物，与标准治疗方法相比，可以通过延迟肿瘤复发或延长生存期来进行假设，前提是该新治疗方法不会产生严重的副作用超过了延长寿命的潜在好处。

在过去的50年中，由NCI支持的临床试验在全国的研究机构和社区中进行，已经在癌症治疗方面取得了许多重要进展。例如，临床试验证明了术后改善大肠癌和乳腺癌等常见癌症的生存率，建立治疗恶心和疲劳等与治疗有关的副作用的新方法以及许多癌症儿童的生存率大大提高的重要方法。同时减少治疗的短期和长期副作用。

但是，即使取得了骄人的成绩，我们仍然知道，我们支持进行临床试验的结构与癌症研究的最新进展保持一致至关重要。新药开发的临床前成分（例如，在实验室中对细胞和动物模型进行的研究）已经缩短，现在新药从实验室到临床的迁移速度比在实验室快得多。过去。为了利用这一优势，临床试验基础设施必须灵活，高效并且能够筛查大量人群，以找到那些肿瘤最适合被测试新药的人群。这就是为什么我们要以一种使研究人员，支持和进行试验的机构以及最重要的是像Pamela这样的人受益的方式改变NCI的临床试验系统的原因，这些人依靠临床试验来获得可能制定更好的治疗和管理癌症策略。

应对复杂性

医疗技术的进步以及我们对癌症的了解已经改变了癌症研究的科学。为了与这些进步保持同步，并适应我们所处的财政环境，NCI正在调整其临床试验计划，以确保我们满足依赖它的人们的需求。

现在，研究人员可以深入研究癌细胞以及围绕肿瘤的正常细胞和组织的机制，从而使他们能够解剖肿瘤细胞中的通讯途径，并列出使肿瘤细胞逃避化学疗法，放射疗法和免疫系统的攻击。

我们对癌症的理解的这种演变意味着我们不再将癌症视为在每个被诊断的人中行为统一的整体疾病。我们正根据驱动其生长和传播的遗传和生物化学变化，越来越多地描述和治疗个体疾病。我们称这种治疗方法为精密医学。它认识到每个人的癌症都是独特的，并且必须尽可能根据每种肿瘤中观察到的变化选择治疗方法。

我们更加了解癌症的复杂性，并且始终需要以最明智，最明智的方式来管理纳税人的钱，这使得我们计划和进行临床试验成为必需。

Jeffrey Abrams博士是NCI癌症治疗和诊断部门的癌症治疗评估计划的副主任和临床研究的代理总监。

本文改编自 应对^® 与癌症 杂志，2014年7月/ 8月。