八月23,2018

关于优先治疗的证词:国立卫生研究院的科学与管理

证人出席参议院卫生,教育,劳工和退休金委员会

弗朗西斯·科林斯(Francis S.Collins),医学博士
国立卫生研究院所长

伴随着

戴安娜·W·比安奇(Diana W. Bianchi),医学博士
Director, 尤妮丝·肯尼迪·史瑞弗 国立儿童健康与人类发展研究所

Anthony S.Fauci,医学博士
国立过敏与传染病研究所所长

理查德·霍德斯(Richard Hodes),医学博士
国家老龄研究所所长

Norman E.“ Ned” Sharpless,医学博士
国家癌症研究所所长

早上好,亚历山大主席,默里排行榜首长,以及尊敬的委员会成员。我是弗朗西斯·科林斯(Francis S.Collins)的医学博士,自2009年以来,我一直担任美国国立卫生研究院(NIH)的主任。今天荣幸地出现在您面前。

在讨论NIH在生物医学研究方面的各种投资以及即将到来的令人兴奋的科学机会之前,我要感谢本委员会对NIH的持续承诺,以确保我们的国家仍然是生物医学研究和人类健康进步的全球领导者。

作为美国首屈一指的生物医学研究机构,NIH的任务是寻求有关生命系统性质和行为的基础知识,并将其应用于增强人类健康,延长寿命以及减少疾病和残疾的方面。正如你们中的某些人亲眼目睹您访问NIH一样,我们的领导和员工充满热情和承诺地履行我们的使命。这同样扩展到了我们支持的研究和培训的成千上万的个人,分布在这个大国的每个州,预算的81%用于此。

我个人的优先考虑之一是培养下一代有才华的生物医学研究人员。去年,我与委员会分享了NIH的计划,即通过一项称为“下一代研究人员计划”的新计划,在对早期研究人员的支持基础上继续发展。 NIH正在开发基于证据的,数据驱动的策略,以确保以最大化科学产出的方式指导NIH投资。咨询委员会专家工作组主任为我们提供了这些帮助,该工作组将于2018年12月提出建议。但是已经采取了几个重要步骤:各研究所和中心正在更加重视当前的NIH资助计划,以在这些关键的职业阶段中,确定,发展和保留新职业和早期职业的调查员。主任办公室正在跟踪NIH的进度,以评估这些策略是否有效。 NIH一直致力于下一代研究人员的开发,支持和保留。 

NIH还致力于资助最高优先级的科学发现,同时还保持联邦资源的财政管理权。真正令人兴奋的是,世界一流的科学正在发生。我想提供一些例子,说明NIH在各个研究所和中心所进行的惊人研究的深度和广度。

通过推进创新神经技术®(BRAIN)计划进行的大脑研究正在彻底改变我们对人脑的理解,这是已知宇宙中最复杂的结构。这项大规模的工作于2013年启动,正在推动神经科学研究的领域。最终,这些见解将对预防或治疗各种脑部疾病产生深远的影响。通过加速创新技术的开发和应用,研究人员正在制作出革命性的大脑新动态图,这是第一次展示了单个细胞和复杂的神经回路如何在时空相互作用。这张图片填补了我们当前知识的主要空白,并提供了前所未有的机会来探索大脑如何使人体以记录的速度来记录,处理,利用,存储和检索大量信息。

今年,BRAIN计划将支持关键领域,包括数据基础结构和共享,BRAIN计划细胞普查网络(正在开发脑细胞类型图集),团队研究性脑循环计划和人脑研究。在人类研究中,“大脑计划”(BRAIN Initiative)正在推进脑成像和非侵入性脑刺激,并且公共私人合作伙伴正在研究已经展现出希望的自我调节植入式脑刺激疗法。最终,这将使人们对脑部健康有更多的了解,并可以预防诸如阿尔茨海默氏病,帕金森氏症,精神分裂症,自闭症和吸毒症等脑部疾病。

美国国立卫生研究院(NIH)在2018年4月启动了HEAL(帮助终止长期成瘾)计划,这是一项积极进取的跨机构努力,旨在加快科学解决方案以制止全国性阿片类药物公共卫生危机。 NIH已经并将继续支持针对数百万阿片类药物成瘾的美国人以及每天数以百万计的每日慢性疼痛的新疗法的前沿研究。疼痛和成瘾都是复杂的神经系统疾病,受到许多不同的生物学,环境,社会和发展因素的驱动。为了建立这种理解,NIH将:探索能够对抗强大的合成阿片类药物的药物过量逆转药物的新配方;寻找治疗成瘾和保持清醒的新选择;通过我们的ACT NOW研究,继续研究如何最好地治疗戒断的婴儿;通过研究新的靶标和生物标记物,开发新的非成瘾性疼痛治疗方法;并建立一个针对疼痛的新的临床试验网络。 NIH与药物滥用和精神卫生服务管理局(SAMHSA)合作,还将通过“健康社区”研究,研究如何在受阿片类药物危机严重影响的地方实施有效的阿片类药物成瘾和药物过量逆转策略。多亏您的支持,NIH才为这场公共卫生危机做好了一切准备。

继续投资的另一个令人兴奋的领域是癌症免疫疗法,其中一个人的免疫系统被教会识别和攻击癌细胞。经过NIH多年的研究,免疫疗法正在治愈某些癌症,例如白血病,淋巴瘤和黑色素瘤。 

但是其他癌症,尤其是实体瘤,例如结肠癌,胰腺癌,乳腺癌和前列腺癌,已被证明反应迟钝得多。我很高兴地告诉您,其中一些障碍可能已经准备就绪。就在上个月,由美国国立卫生研究院(NIH)的史蒂夫·罗森伯格(Steve Rosenberg)博士领导的研究小组宣布,对免疫疗法进行了新颖的改良,使患有这种先前致命疾病的女性彻底转移,最有可能治愈广泛转移性乳腺癌。一如既往,我必须劝告耐心–这个针对实体瘤的免疫疗法成功案例目前涉及的病例很少,并且必须在以后的研究中重复使用。但是,毫无疑问,这位女士的救命经历代表了更多人的希望。尽管这样的潜在疗法令人兴奋,但NIH不仅致力于癌症治疗,而且还致力于癌症治疗。我想告诉您有关美国国立卫生研究院(NIH)资助的一项试验,该试验很好地说明了我们在这一领域所取得的进展。  

每年,多达135,000名接受过最常见形式的早期乳腺癌手术治疗的美国妇女面临着一个艰难的决定:是否进行化学疗法以提高机率。现在,由于一项由NIH资助的大型临床试验名为TAILORx,我们终于有了一些答案。事实证明,大约有70%的此类女性实际上没有从化疗中受益,而肿瘤组织的基因组测试可以非常可靠地识别出她们。显然,如果可能的话,最好使妇女摆脱这些药物的潜在毒性副作用。此外,将化学疗法的使用限制在真正受益的30%的女性中,可以为我们的卫生保健系统节省大量成本,每年最多可节省15亿美元。

的确,弄清楚哪种健康方法对每个人最有效,以及为什么这样做是另一项重要的NIH计划:精密医学计划(PMI)的目标。精密医学是一种疾病预防和治疗的革命性方法,它考虑了生活方式,环境和生物学方面的个体差异。尽管多年来精确医学的一些应用已经找到了实现的方法,但是这种个性化方法根本无法用于大多数疾病。的 我们所有人 PMI的重要组成部分研究计划(Research Program)正在建立国家资源,这是历史上最大,最多样化的生物医学数据集之一,以加快健康研究和医学突破,实现个性化的预防,治疗和护理。  我们所有人 将招募来自所有生活阶段,健康状况,种族/民族和地理区域的一百万或更多美国志愿者,以反映该国的不同地区和人民,多年来贡献他们的健康数据以改善健康状况,推动新疗法的发展疾病,并开创了循证医学和更精确的预防保健及医疗新时代。

NIH在全国范围内聘请了10个大型卫生服务提供者组织,6个社区卫生中心和退伍军人事务部作为我们在这项雄心勃勃的研究中的合作伙伴。该计划已资助了30多个社区合作伙伴组织,以激励不同的社区加入并继续参与该计划,重点关注那些在生物医学研究中传统上代表性不足的社区。

我们于2017年5月开始了为期一年的强大Beta测试阶段,在此期间,我们的每个合作伙伴均能够测试其系统和流程,以确保参与者获得良好的体验并确保数据系统的安全性达到最高水平订购。我很高兴告诉你 我们所有人 该计划于2018年5月6日在全国范围内启动,并在全国范围内举办活动,以纪念该计划的公开招募。截至2018年8月15日,将近100,000个人已开始注册过程,并且超过50,000已完成协议中的所有步骤。在这些人中,近50%来自种族和族裔群体,这些族裔在历史上在生物医学研究中的代表性不足。

在全国发布之后,我们会根据参与者的反馈以及新兴的科学机会和技术进步,继续改进和调整计划。我们目前还在建立 我们所有人 数据资源,旨在供广泛的研究人员用来研究复杂的风险因素,支持辅助研究和临床试验以及链接到其他大型数据集。   我们所有人 对实现个性化医学的承诺至关重要。

我们从未比现在目睹过更大的医学发展前景。您的支持一直很重要,并将一直如此。再次感谢您邀请NIH今天作证。我期待着回答您的问题。

本页面最后评论于2018年8月23日