九月25,2019

美国国立卫生研究院五个研究所和中心的医学研究投资证明

众议院劳动,卫生和公共服务,教育及有关机构拨款小组委员会成员出庭作证

弗朗西斯·科林斯(Francis S.Collins),医学博士
国立卫生研究院所长

伴随着:

克里斯托弗·奥斯汀(医学博士)
国家转化科学促进中心主任

Patricia Flatley Brennan,R.N.,博士
国家医学图书馆馆长

Helene Langevin博士
国家补充与综合健康中心主任

EliseoPérez-Stable,医学博士
国家少数民族健康与健康差异研究所所长

Bruce Tromberg博士
国家生物医学成像与生物工程研究所所长

早上好,主席DeLauro,少数族裔议员科尔,以及杰出的小组委员会成员。我是Francis S. Collins,医学博士,现任美国国立卫生研究院(NIH)所长。 

我将与国家转化科学促进中心(NCATS)主任克里斯托弗·奥斯汀(Christopher Austin),美国国家医学图书馆(NLM)主任帕特里夏·弗莱特里·布伦南(RN)博士,医学博士国家补充与综合健康中心(NCCIH),国家少数族裔健康与健康差异研究所(NIMHD)主任Eliseo J.Pérez-Stable博士和国家研究所所长Bruce Tromberg博士医学影像与生物工程学(NIBIB)。

我要感谢委员会在6月份通过众议院的2020财年劳工-HHS资金法案方面的工作。感谢您一直以来的两党支持,以帮助NIH继续我们在生物医学研究领域处于世界领先地位的长期承诺,这将把发现转化为健康。

主席女士,我记得您在4月宣布打算与最近未在小组委员会作证的NIH研究所所长举行听证会。非常感谢您和您的同事感兴趣,今天有一些研究所和中心(IC)代表在这里努力为NIH的生物医学研究这一广阔前景增加更多细节。 

与您以前经常听到的主要关注特定疾病或病症的IC不同,今天我们的小组成员包括负责监督各种与疾病无关的研究或改善了整体科学和操作流程的研究的IC。导致发现。很荣幸今天在这里谈论由这五个IC支持的一些研究。

国家转化科学促进中心(NCATS)

在全国范围内,我们目睹了基础科学和基础科学领域前所未有的进步;然而,在许多情况下,将研究发现转化为可改善人类健康的治疗和干预措施是一个缓慢且容易失败的过程。创建国家转化科学促进中心(NCATS)的目的是通过改善发现对健康的转化,以造福所有生物医学研究,从而直接解决这一问题。 NCATS致力于改善科学和操作流程,以完善和加速翻译,将实验室,诊所和社区中的观察结果转化为可改善个人和公众健康的干预措施-从诊断和治疗到医疗程序和行为变化。

例如,通过旗舰临床和转化科学奖(CTSA)计划,NCATS与全国50多个生物医学研究机构合作,以通过可持续的转化科学职业发展途径来改善临床翻译并培养一批训练有素的研究人员。在试验创新网络(TIN)中,NCATS正在开发,证明其有效性并传播科学和运营创新,以大大提高临床研究的效率和效力。 TIN在CTSA计划中心,试验创新中心和招聘创新中心的参与下,努力了解和减轻可能会给患者的健康和生命,研究人员的职业以及医护人员的巨大损失的延误和失败。科学和医学的进步。

再举一个例子,现在已经是第十个年头的21世纪毒理学计划(Tox21)是NCATS,NIH国家环境健康科学研究所(NIEHS)的国家毒理学计划,环境保护署之间的四联邦机构合作。 (EPA)和食品药品管理局(FDA)。 Tox21致力于识别由于新药对人类的意外不良影响而导致的临床前翻译失败,从而促进了对毒性的系统性理解以及新测试系统的开发。 Tox21研究人员开发了新的测试范例,一个关于超过10,000种药物和化学品的超过1亿个测试结果的公共数据库,以及在预测新化合物潜在毒性方面非常准确的计算算法。这些可公开获得的数据现在开始为有关安全的监管决策提供依据。

此外,NCATS在推进和加速罕见疾病的治疗方面处于优先地位。在美国,大约有7,000种疾病被正式定义为“罕见”或仅影响不到200,000人。这些疾病中只有几百种得到了认可的治疗。总之,罕见疾病绝非罕见。仅在我们国家,他们就影响了2500万人,大约50%的罕见病患者是儿童。家庭通常必须应对长达数年的冒险之旅才能做出正确的诊断,结果是发现95%的时间没有有效的治疗方法。这些常见的致残和致命疾病对患者,他们的家人和国家造成毁灭性的破坏,并造成巨大的损失。

NCATS正在运用其合作的转化科学模型来转变对稀有疾病的理解,诊断和治疗。 NCATS的基本方法是从孤立地考虑每种罕见疾病转变为根据罕见病的共性确定和开发治疗方法。 NCATS在研究最困难因而经常被放弃的方面投入资源和专业知识。

大多数罕见疾病是遗传性疾病,是由DNA的“错拼”引起的,这种遗传是一代代传给下一代的。基因递送和基因编辑方面的进展最近重新激发了基因治疗的活力,成为治疗基于遗传疾病的潜在方法。与小分子药物不同,基因不能进入细胞,因此它们需要通过“载体”载体在体内转运并进入患病细胞类型。尽管有效,但对载体的这种要求大大增加了基因治疗的实验,监管,安全性,临床复杂性和成本,因为在每个开发程序中携带的基因和载体都不同。这大大阻碍了基因疗法的扩展或“扩大规模”,以解决可能被治疗的许多疾病。为了解决这个问题,从而简化基因治疗并使之更加有效,NCATS正在开发一种罕见病合作平台矢量基因治疗试验(PaVe-GT)计划。病毒载体作为基因传递载体的能力和安全性将得到很好的表征,并作为携带多种基因来治疗多种疾病的平台进行测试。最初,NCATS将支持对作为基因传递载体的载体进行测试,以治疗至少三种共有治疗目标组织或细胞类型的罕见遗传病。如果成功的话,NCATS将扩展这一策略,为罕见病研究人员提供多种治疗许多甚至所有潜在的罕见遗传病的载体。 

国家医学图书馆(NLM)

通过其前沿的研究,信息系统,馆藏和培训计划,NLM在催化基础生物医学和数据驱动的发现中起着至关重要的作用。 NLM在美国和全球范围内获取,组织,管理和提供最新的生物医学信息。 NLM将研究结果转化为新的治疗方法,产品和实践;为卫生专业人员和患者提供决策支持;并帮助灾难和紧急情况的准备和响应。

NLM是数据科学和开放科学领域的领导者,包括数据采集和分析以发现和培训生物医学数据科学家。随着生物医学研究变得越来越数字化,NLM正在扩展其数据科学和生物医学信息学研究计划,以改善对数字知识资产的访问,包括研究和书目数据,用于生成或分析研究数据的软件以及用于研究的模型和工作流程。使此类材料可发现,可访问,可互操作和可重用(FAIR),以及可归因和可持续,可加速科学,拓宽合作机会,增强问责制并增加研究参与者,科学和技术研究投资的回报社会。

NLM继续扩大了科学家,卫生专业人员和公众容易获得的高质量信息的数量和范围。 NLM每天为超过500万用户提供服务,接收多达15 TB的新数据,通过提高数据质量和一致性并在NLM数据库中集成新数据和其他信息来增加价值。 NLM每天响应来自个人和计算机系统的数百万次查询,并提供超过115 TB的信息,其中包括NLM的生物医学和生命科学期刊文献的免费全文档案PubMed Central(PMC)中超过510万篇已发表的文章。在通常的一天,超过250万用户从PMC下载文章。 

NLM还维护着最大的公开数据存储库序列读取档案(SRA),其中包括超过900万条下一代基因组序列数据记录。每月有100,000个用户下载超过2 PB的数据。为了改善对这些数据的访问和利用,NLM已将整个SRA数据上载到了两个商业云合作伙伴,这是NIH的STRIDES(发现,实验和可持续性科学与技术研究基础架构)计划的一部分。这种方法使科学家,工业界和公众能够为数据带来大规模的计算能力,从而进行新颖的科学发现。

国家补充与综合健康中心(NCCIH)

通过严格的科学调查,国家补充与综合健康中心(NCCIH)的任务是定义补充与综合健康方法的安全性和有效性-一组常规医学以外的实践和产品,通常用于与传统医学结合。这组多样化的健康实践包括天然产品(例如膳食补充剂,植物性产品和益生菌)以及身心方法(例如瑜伽,按摩疗法,冥想,基于正念的压力减轻,脊柱操纵和针灸) 。综合保健旨在以安全,协调的方式将传统方法和补充方法结合在一起。

消费者通常在不了解自己是否工作,是否安全以及与医疗保健提供者交谈的情况下使用补充性保健方法。消费者可获得的许多信息都是促销性的,而不是植根于经过同行评审的科学证据。 全国工商联致力于扩展和共享有关互补和综合健康方法的基于科学的证据,以为消费者,健康护理专业人员和决策者提供有关健康护理决策的信息。

对健康的支持是NCCIH的优先事项。少量但不断增长的证据表明,互补性健康方法可能对健康,促进健康和预防疾病具有潜在的好处。例如,音乐具有一些积极的好处。音乐可以促进孩子的成长,改善成年人的功能和幸福感,并可以优化衰老过程中的生活质量。许多研究表明,音乐可以缓解整个生命周期内各种疾病的症状。但是,需要更多的研究来确定音乐疗法的多种形式在什么地方可以发挥作用,以及在什么情况下是有益的。这项研究令人兴奋的潜力导致了由NCCIH牵头的跨美国国立卫生研究院工作组的成立。该工作组共同开发了一个名为“音乐与大脑:整个生命周期的研究”的资助机会。刚刚颁发了15个新奖项。该计划的目的是加深对音乐如何影响健康的理解,重点是在神经元水平发生的情况以及潜在的临床应用。  

根据2012年国民健康访问调查(NHIS),美国人每年在辅助方法上的支出约为302亿美元,这些方法可改善他们的整体健康,控制慢性疾病的症状和/或对抗常规药物的副作用。疼痛是美国人转向补充性保健方法的主要原因之一。当前基于药物的治疗选择仅部分有效并且可能具有严重的副作用。  

为满足这种需求,NCCIH支持非药物性疼痛管理方法的安全性和有效性试验,以及对疼痛和疼痛处理的基本生物学的研究,以了解这些方法如何影响疼痛。 全国工商联在HEAL(长期帮助终止成瘾)计划中的作用建立在他们在支持非药物治疗研究和嵌入医疗保健系统交付的实用试验中所展现出的领导地位上。 全国工商联正在领导两个HEAL计划-改善药物辅助治疗的行为研究(BRIM)和用于减轻疼痛的药物以减少阿片类药物处方的务实和实施研究(PRISM)。

另一个例子是,NCCIH与其他NIH,国防部(DoD)和退伍军人事务部(VA)的合作伙伴于2017年成立了NIH-DoD-VA疼痛管理合作组织(PMC)。以及军人和退伍军人的相关条件。 PMC目前为11个实用的临床试验研究项目拨款和一个资源协调中心提供资金,六年内总计约8,100万美元,其中NCCIH贡献了这些资金的一半以上。这些研究不仅将显示特定的非药物方法是否对疼痛治疗有效,而且还将显示如何将其整合到医疗系统中。该计划可能会在国防部和弗吉尼亚州带来新的疼痛管理实践,并支持将非药物方法用于一般人群的疼痛管理。

国立少数民族健康与健康差异研究所(NIMHD)

我知道小组委员会的许多成员有兴趣研究影响我们健康状况的生活,学习,工作和娱乐的各个因素和系统。国家少数民族健康与健康差异研究所(NIMHD)领导科学研究,以改善少数民族健康并减少健康差异。这项研究从对什么是健康差异以及谁最容易受到影响的基本描述性理解发展到发现健康及其结果涉及的因素的复杂性。 国家卫生研究院致力于通过在基因组学,行为和社会科学以及健康信息技术等有前途的领域中基于证据的进步来转变少数族裔健康和健康差异领域,这些领域可能有益于改善种族和少数民族的健康,生活在农村社区中的人们,社会经济地位低下的人以及经常遭受较差的健康和更大的健康结果差异的性少数和性别少数群体。

在美国,据估计每年有700名妇女死于妊娠和分娩并发症 i,其中约有50%的死亡是可以预防的。ii 孕产妇死亡率(MMR)从1990年的每100,000例出生的17例死亡增加到2015年的100,000例的26例死亡。此外,孕产相关死亡率(PRM)的种族差异仍然存在。黑人和美洲印第安人/阿拉斯加土著妇女的PRM发生率最高,比率是白人妇女的三到四倍。 国家卫生研究院正在资助研究以检查产后出血(PPH),这是美国孕产妇发病率和死亡率的主要贡献者。研究人员旨在调查PPH管理中的种族和种族差异(例如,所用药物,输血,使用的外科手术)以及这些干预措施的时间安排,以此来确定更具针对性的干预措施。 国家卫生研究院将研究环境,社会文化和行为因素如何影响PRM的健康结果,包括患者与临床医生沟通的重要性,内在和外在护理偏见以及医疗质量。

国家卫生研究院工作的另一个例子包括研究非洲裔美国女性早产的表观遗传因素和生物行为决定因素之间的相互作用。最近的发现发现,在妊娠中期和晚期,SLC9B1基因的DNA甲基化可以预测分娩时的胎儿不耐症(FIL)或胎儿窘迫,这是紧急剖腹产的最常见指征,这与不适当剖宫产的风险增加相关分娩后氧气到达胎儿,血液中酸度过高。这些发现可以为诊断测试奠定基础,以便在分娩前很好地识别出FIL风险升高的孕妇。 iii

为了强调另一个领域,NIMHD成立了《外科手术差异研究计划》,以支持调查研究和合作研究,重点是了解和解决少数民族和健康差异人群中外科护理方面的差异以及结果。尽管在手术护理方面有了整体改善,但手术差异仍然是医疗保健系统中的一个长期关注的问题,也是健康差异研究中一个尚未被充分研究的问题。 

按种族和种族划分的手术护理差异部分是由于缺乏衡量手术差异和获得手术护理的标准化质量指标所致。发展差异敏感的外科手术质量度量标准是由NIMHD资助的一个项目,目的是针对手术护理质量制定标准化的差异敏感度量标准,该标准可以在各种医院环境中实施。

文化差异或不一致是经常与患者-临床医生的经验和关系有关的因素。 国家卫生研究院正在资助一项涉及八个学术医学中心的临床试验,以评估提供者的外科医生意识和文化敏捷性工具包(PACTS)的有效性,评估外科住院医师在照顾不同文化背景的患者方面的知识,态度和跨文化技能背景。

国立生物医学影像与生物医学工程研究所(NIBIB)

美国国家生物医学影像与生物工程研究所(NIBIB)现在正处于其第二个十年的中期,在开发新的生物医学技术以帮助诊断,治疗和预防疾病方面取得了重大进展。工程和物理与生命科学的融合推动了NIBIB对全体美国人改善健康的愿景。

最近的科学进展为我们提供了解决挑战性健康问题的新工具。先进的成像技术使我们能够精确地窥视人体,甚至消除或修复不健康的组织。生物工程学的发展有望在新一代生物疗法的帮助下增强人体从损伤和疾病中恢复的自然能力。新型材料和电子产品也使变革性技术成为可能。举一个例子,NIBIB支持的研究人员创造了一种小型,灵活的超声贴片,可以像创可贴一样佩戴,以准确监测血压。在可穿戴设备中使用超声技术的想法是一种新方法,可能会导致其他途径来监视和诊断疾病。

柔性电子产品,喷墨可打印材料以及利用智能手机日益增强的计算能力是其中的一些进步,这些成就将使未来的发现成为可能,并有助于推动它们成为对医生和个人有用的工具。 尼比的发现科学与技术(DST)计划正在帮助推动科学进步,并引领通向医学未来的道路,因为更快,更好,成本更低的方法将得到更广泛的应用。在这种技术的测试案例中,研究人员设计了一个传感器平台来检测蛋白质生物标志物(HER-2),以诊断一种类型的乳腺癌。该测试使用电化学检测,该方法可测量由测试化合物中的反应产生的电流。该设备的好处很多:它的制造成本为25美分,可在15分钟内给出结果,并且对于患者而言非常重要,它使用少量的血浆样本代替组织,从而无需进行痛苦的活检。

由NIBIB支持的健康信息技术(HIT)研究也正在朝着以患者为中心的实际应用发展,例如使用数据来帮助医生做出临床决策,开发技术以监测患者在家中的治疗情况以及利用下一代智能数据分析工具和支持系统。远程医疗和移动医疗技术正在改变医疗保健的提供方式,并有望为自己家中或附近诊所的患者提供更广泛的疾病机会。一种使用远程医疗帮助监视自己家中患者的实验方法是一种检测接受化疗的患者中白细胞危险下降的系统。 尼比研究人员开发了一种台式设备原型,设计用于在家中使用,该设备通过拍摄血液流经皮肤下方指甲底部极小的毛细血管的视频来进行操作。通过视频,该设备可以计数白细胞的数量,并在短短一分钟内检测到正常白细胞的减少,从而帮助已经受损的患者避免感染传染病,住院甚至死亡。

最后,主席女士和小组委员会成员,我希望我们今天在这里将有助于进一步培养您对NIH正在进行的伟大工作的了解。这是一次将大量领域的科学发现转化为改善美国人健康的绝佳机会。我今天代表这里的专家小组,感谢您对投资于做出和应用这些关键发现的强有力,一致和两党的支持。

我的正式发言到此结束。我和我的同事们欢迎您的提问。

疾病预防与控制中心, 妊娠相关死亡中的种族/种族差异-美国,2007年至2016年(2019年9月6日)

ii 主要&梅纳德,2013年。孕产妇死亡率:采取国家行动的时间。 Obstet Gynecol。 2013年10月; 122(4):735-6 考研 ID:24084528。

iii 库玛PL,詹姆斯·PF。人类SLC9B1基因中甲基化依赖性/非依赖性DNA调控元件的鉴定和表征。 基因。 2015年5月1日; 561(2):235-48。 doi:10.1016 / j.gene.2015.02.050。 Epub 2015年2月19日。PMID:25701605; PMCID:PMC4361323。

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