2005年3月8日

众议院委员会关于2006财政年度预算要求的证词

众议院劳工,卫生,卫生,教育及相关机构拨款小组委员会的证人

Elias A.Zerhouni,医学博士
国立卫生研究院院长

早上好,主席先生和委员会成员。首先,我要感谢委员会对国立卫生研究院(大发手游)的持续支持。通过您前所未有的预算翻倍,我们已经能够支持出色的挽救生命的研究。我将与您分享我们最近的一些突破,并讨论应对减少赤字和增加健康问题的双重挑战的战略方法。在大发手游,过去的一年是非同寻常的合作,进步和发现的时代,它将帮助21世纪改变医学。

大发手游和21世纪医学

让我描述一下未来医学研究将面临的许多挑战。我们的人口正在迅速老龄化。现在,慢性病占所有死亡人数的70%,占我们医疗保健费用的75%。我们对新的,负担得起的治疗方法的发现可以延长我们的生产年限并减轻疾病负担。这取决于对疾病的先发制人的打击,取决于科学的干预 之前 出现症状和 之前 正常功能丢失。我们 取得进展,我想向您介绍一些重点。

大发手游在应对疾病挑战方面的最新进展

由于取得了显着进展,心脏病已首次跌破癌症,成为85岁以下美国人主要的死亡原因。尽管我们在抗击癌症方面取得了进步。癌症存活率正在提高,而发病率和死亡率则下降。在过去的二十年中,五年生存率有了显着提高,在1993年至2001年之间,癌症死亡率每年下降了1.1%。自1990年代初期以来,男性前15位癌症中的11位死亡率下降了,而八位癌症中女性排名前15位的女性中。经过数十年的不断增长,妇女的肺癌死亡率在1995年至2001年之间首次趋于稳定。

一项新的测试既可以预测乳腺癌复发的风险,又可以识别出将从化疗中受益最大的女性。结果表明,每年被诊断患有雌激素依赖性,淋巴结阴性乳腺癌的50,000多名美国女性中,几乎有一半可能不需要经历化疗的不适和副作用,因为其复发风险非常低。对于许多妇女及其家庭而言,这是重要的消息。

在一项“原理验证”研究中,科学家发现他们可以测量唾液中四种与癌症相关的分子的水平升高,并且可以以91%的准确度区分健康人和诊断为口腔鳞状细胞癌的人。这标志着科学文献中的第一份报告,即人体主要分子的不同模式,即信使RNA,不仅可以在唾液中测量到,而且可以指示正在发展的肿瘤。

正在开发一种新的成像系统,该系统可以缩短手术过程的时间,并使外科医生能够更精确地查明并清除引起癫痫发作的受损脑组织。由工程师,科学家和医师组成的多机构小组可以提高某些癫痫患者手术成功的机会。相同的技术通过深层脑刺激为帕金森氏病患者带来了新希望。

我们将继续投入资金,以了解和治疗糖尿病,阿尔茨海默氏病,帕金森氏病和高血压等慢性疾病。一项长期研究发现,糖尿病与罹患阿尔茨海默氏病(AD)的风险增加65%有关。当前正在进行的研究将告诉我们,糖尿病疗法是否可能在降低AD或认知能力下降的风险中发挥作用。我们已经制定了一项全面计划,以了解,治疗并希望预防自闭症这一艰巨的问题。

我们正在分子生物学和分子遗传学中进行的研究,以尽早发现疾病并在无法挽回的损害发生之前进行干预,这将在新世纪提供类似的回报。我们希望能够在疾病发作之前的几年中,以日益降低的成本来抵御疾病。

随着我们发现新的分子标志物可以预防疾病的风险和早期征兆,我们可以以更具成本效益的方式降低疾病负担。我们的预测和干预能力将更加有效,并且最终可以降低长期医疗保健成本。但是,转向这种新的医学研究模式将需要远见,管理和科学进步。

挑战范围

为了我们国家的未来健康,美国纳税人每年每人慷慨地向大发手游投资96美元。为了对我们的任务有个大概的了解,我看一下大发手游的总金额290亿美元-将近一半用于所有HHS的可自由支配资金-而且我知道我需要确保在战略和系统上投入如此大的投资最大限度地提高机会,迅速开发出更好的治疗方法以遏制不断增长的疾病负担,因为医疗保健费用每人每年花费超过5500美元,而且还在不断上升。 大发手游目前正在利用这项投资进行研究,以攻击数百种常见疾病以及大约6,000种罕见疾病或病状,这些疾病或病状会影响美国大约2500万人,这些疾病和疾患可能会袭击我们,我们的父母,孩子或我们朋友们。近年来,我们迎接了生物防御等新挑战。

大发手游加强了视野,加强了管理,并统一了科学力量。在过去的三年中,我向您介绍了跨越大发手游研究机构和中心的朝着新愿景的重大转变的示例: 美国国立卫生研究院路线图 在2004财政年度, 大发手游肥胖症研究战略计划 在2005财年,现在 大发手游神经科学蓝图.

加强大发手游愿景

大发手游医学研究路线图

两年前,我宣布了 大发手游医学研究路线图。路线图的总体目标是加速研究,并将准备实施的科学成果转化为治疗方法。在改变科学进行方式的同时,大发手游致力于推动医学研究的进步。通过该路线图,我们支持没有任何一个机构可以独自应对的研究计划,但这将使所有大发手游切实受益。

例如,为了加快将科学发现转化为医疗保健干预措施,路线图的工作正在进行中,以改善和扩展临床研究网络的功能,并接受不断增长的“研究社区”。路线图计划将更有效地利用数据。我们将阐明在疾病和卫生保健机构之间标准化临床研究数据报告以及数据和样本共享的方法。我们将从现有临床研究数据网络中得出“最佳实践”,并测试其互操作性。例如,患者报告的结果测量信息系统(PROMIS)将通过标准化我们追踪跨越许多慢性疾病和状况的症状的方式,来增强我们测量和管理患者自身报告的健康改善的方式。生物计算中心网络正在整合信息学,物理和生物技术,以供研究人员随时使用,以利用日益增长的数量和复杂性的生物医学和行为科学数据。

生化和成像探针等新工具将阐明导致疾病的一系列复杂事件,并提供许多新的治疗靶标。通过路线图,还将注入训练有素的科学家和临床研究人员,他们能够将跨学科和多学科的方法应用于复杂的生物医学问题。

美国国立卫生研究院肥胖战略计划

大发手游承担了美国最重大的健康挑战之一-肥胖症。最新数据显示,美国成年人(或1.3亿人)中有65%是超重或肥胖。肥胖和超重除了会降低生活质量和增加过早死亡的风险外,还将使该国损失约1,170亿美元的直接医疗费用和间接费用,例如工资损失。

肥胖不是一个容易的问题。它需要多种方法。在遗传和其他生物学因素的背景下,肥胖病的流行代表着行为,社会文化,经济和环境因素之间的复杂相互作用。的 大发手游肥胖症研究战略计划 利用大发手游广泛学科领域的专业知识,与19个研究所和中心合作,为这项研究设定议程。

大发手游支持的科学家在肥胖症研究中继续取得重大进展。例如,我们的研究人员确定了连接大脑,胃肠道,脂肪细胞和身体其他部位的精巧的激素和其他分子网络,以实现能量平衡。在饮食引起的体重减轻后,肥胖人群中一种食欲激素的水平升高。它可以解释为什么某些人节食后可能难以“拒之门外”。这些激素现在是药物设计的“目标”。目前正在开发的新药可能会影响食欲,食物吸收和/或能量消耗。

大发手游神经科学蓝图

造成人类痛苦和疾病负担的主要原因包括精神疾病,神经系统疾病和一系列行为障碍。这些疾病加在一起每年造成的损失超过5000亿美元。 15家研究院所所长专注于大发手游如何进行神经科学研究,共同起草了 大发手游神经科学蓝图。这种战略领导与合作模式解决了几种最常见的死亡和残疾原因,以及数百种影响全身的大脑,脊髓或神经细胞的罕见疾病,包括药物滥用,酒精中毒,阿尔茨海默氏病,帕金森氏病,ALS或Lou Gehrig病,慢性疼痛,发育障碍,衰老性痴呆以及无数的听力,视力和其他感官问题。蓝图利用规模经济来创造资源,解决常见的科学问题并培训下一代神经科学家。 大发手游 Roadmap, 大发手游肥胖症研究战略计划大发手游神经科学蓝图 代表资源新战略使用中的三个里程碑。

大发手游应对新出现的健康威胁

新的感染正在全球范围内传播到新的地方和新的人群,大发手游的研究正在应对所有这些方面的医学挑战。此外,我们正面临着生物恐怖主义的威胁。在2006财政年度,大发手游正在制定应对微生物,核,放射和化学威胁的对策。在科学家研究这些新出现的挑战的同时,他们正在学习各种疾病过程的机制。

最近,由美国国立卫生研究院(大发手游)支持的研究人员发现了炭疽毒素复合物的三维结构,在令人惊讶的三周内从基因转变为结构,为科学家提供了阻止毒素致命作用的潜在目标。除炭疽病外,我们还对其他“ A类”微生物(天花,鼠疫,Tularemia,出血热和肉毒杆菌毒素)深感关切,这些微生物可能致命并可以用作生物武器。

由于致病的病毒,细菌和寄生虫会随着时间的推移而不断发生变化,因此,大发手游的快速响应定位也至关重要。感到震惊的是,我们看到了新的病原体出现,而熟悉的病原体又重新出现了。艾滋病,西尼罗河病毒,猴痘,禽流感和非典就是例子。在过去的一个月中,报纸上充斥着有关禽流感的报道。 大发手游大力支持研究以开发对这些威胁的反应。去年,我描述了我们在几周内对SARS的反应。我很高兴地报告,大发手游开发的三种新候选疫苗之一正在其首次人体临床试验中。

去年,全世界有490万人感染了艾滋病毒,310万人死于艾滋病。我们已经开发出可以将HIV / AIDS从死刑转变为使人衰弱的慢性疾病的治疗方法。我们必须做得更好-我们必须预防艾滋病毒感染。我们多年来一直致力于开发HIV / AIDS疫苗。现在,我们有六个可行的候选者,对它们进行测试是我们的首要任务。因此,我们计划将预算中用于艾滋病毒/艾滋病疫苗的部分增加1亿美元,即20%,以抓住这一成熟的科学机遇。

我已经描述了改变大发手游视野的几种方法。它因发现而动摇,因疾病负担而改变,并已转变为适应威胁和需求。我的一位前同事已经将“一次救一个病人”的生命与在公共卫生部门工作并“一次拯救数百万的生命”的医生的作用进行了对比。在大发手游,我们通过每个州的研究人员以及包括大学,医学院,医院和其他研究机构在内的3,000多个机构,为研究提供了强大的动力 都。 在您不断提供的大发手游拨款的支持下,我们依靠超过200,000名科学调查员的创造力和严谨性。

面向21世纪的管理

随着21世纪的开始,我们重新调整了我们的管理策略。我刚刚与27名IC主管会面,以重新审视我们的运营并调整政策,以充分利用我们IC主管的综合技能。同时,我们正在简化整个企业的决策流程。

部分

美国国立卫生研究院感到自豪的是,我们最大的活动的主要组成部分“校外研究计划”在2006财年计划评估评级工具中获得了最高的“有效”评级,该计划支持全国范围内的研究,并占我们拨款的240亿美元。 (部分)。

研究者发起的研究

个人研究补助金仍然是大发手游投资的主体,优先领域的研究将始终具有竞争性。我们还致力于为新的研究人员提供支持,而他们在没有支持的情况下可能会因连续发现而迷失。

投资组合分析

该机构正在成功参与跨国立卫生研究院的倡议,例如路线图,肥胖症和神经科学蓝图。但是,现在该把更多的精力放在创建更好的机构工具上,以分析,评估和管理大发手游范围内的研究项目,并提供更好的信息来支持所有研究所和中心共同感兴趣的领域中的优先级确定决策。我们正在建立一个投资组合分析和战略计划办公室,以集中精力进行此类工作,其中包括改进收集各种疾病,状况和研究领域数据的流程,以及改善疾病负担数据。除了从大发手游内部征求建议,并更加协调和有效地利用大发手游范围的评估流程之外,工作人员还将寻求公众,卫生保健提供者,决策者和科学家的广泛公众意见。

对我们产品组合进行更有效的分析和管理将带来更好的疾病预防进展。 每人每年九十六美元。 这是我们面临的挑战—要使纳税人为大发手游慷慨解囊,每人每年96美元,尽可能地扩大其使用范围,并利用尽可能多的发现,因为我们每个人每天都有可能成为疾病的牺牲品。我们还应对了公众信任不可或缺的挑战和机遇。

应对公共信任的挑战和机遇

利益冲突

大发手游通过全面改革解决了利益冲突挑战。一旦开始对最初似乎是孤立的案件进行系统的调查,我们意识到利益冲突是一个严重的问题,需要进行管理和改革。需要制定严格而明确的规则。对我而言,没有什么比维护公众对大发手游的信任更重要的了。我坚信,上个月制定的新的HHS规则将防止再次发生过去的滥用行为,并且在保持大发手游作为该国无偏见的科学健康信息的主要来源的历史性角色方面将有很长的路要走。我们必须得到公众的信任,我们必须继续赢得它。在此,我们将仔细评估这些新规则对我们招募和保留最佳科学家的能力的影响,并相应地调整我们的政策,同时首先要保持我们对保持大发手游作为不可忽视的科学建议来源的作用的承诺。

公共访问

2月3日,大发手游宣布了我们历史性的公共访问政策。公众将首次能够获得由大发手游资助的研究成果的同行评审研究出版物,而科学家们将有一条新途径,使资助大发手游的公众知道其大发手游资助的研究成果。从今年5月开始,您,您的选民,您的员工,广大公众,卫生保健提供者,教育者和科学家将更容易获得研究结果。我们正在努力最大程度地参与,同时鼓励科学家在最终出版物发表后的12个月内尽快提交最终论文。该政策创建了一个永久性档案库,以保存重要的研究结果,这将是这些研究出版物的可检索纲要。该纲要将用于更有效地管理大发手游,并帮助我们的科学家和许多其他利益相关者更好地了解大发手游研究项目,监测科学生产率,并最终帮助确定研究重点。

预算

2006财年大发手游拨款的可自由支配请求为285.90亿美元,比2005财年增加了0.5%。此外,公共卫生和社会服务应急基金(PHSSEF)的请求中还增加了5000万美元,用于大发手游研究化学对策,使大发手游的总增长达到1.96亿美元,增长0.7%。这项要求为最近几年提出的重要计划提供了资金,同时满足了支出纪律的需要,以支持政府在四年内将赤字削减一半的计划。该请求也代表了我们的第一个综合绩效预算。

大发手游 2006财年预算有五个优先事项。研究项目赠款增加了5,600万美元,使新的和竞争研究项目赠款数量增加了247个赠款,总数达到9,463个,这是我们尽最大努力保持科学家获得个人支持的能力的一项重要目标。 《医学研究路线图》在总计3.33亿美元的基础上增加了9,800万美元,以使这一多年计划保持正轨,因此我们可以加快对治疗和治愈方法的研究-这些资金的大部分也将用于个人和研究人员团队。为了制定针对生物和化学威胁的对策,生物防御研究净增加了5,600万美元,达到18亿美元。 神经科学蓝图 支持大发手游研究所合作使用新工具解决一些紧迫的公共卫生挑战的项目,获得了2600万美元的资助。与艾滋病毒/艾滋病作斗争的最高优先事项是开发疫苗,为此,资金增加了1亿美元,达到6.07亿美元。

转变医学研究

我们为我们的进步感到自豪,但是我们知道还有很多事情要做。卫生差距对我们国家仍然是一个充满挑战的问题。现实的一部分是,某些事情从未像我们希望的那样快发生。在不断变化的时代和前所未有的科学机遇中,我们将继续努力应对变化。我们专注于共享资源,明确的目标以及强大的团队来应对生物学的艰巨复杂性。我们正在为未来的发现创建战略框架。作为美国的医学研究机构,我有信心,我们将继续在21世纪以更快的速度通过发现改善健康的记录。

多谢您有机会作证。我很乐意回答任何问题。

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