2015年3月2日

众议院委员会关于2016财年预算要求的证词

众议院劳工,卫生,卫生,教育及相关机构拨款小组委员会成员出庭作证

弗朗西斯·科林斯(Francis S.Collins),医学博士
国立卫生研究院所长

早上好,科尔董事长,排名重要的德拉罗(DeLauro)和小组委员会尊敬的成员。我是Francis S. Collins,医学博士,现任美国国立卫生研究院(NIH)所长。很荣幸能在今天出现在您面前,提出政府对NIH的2016财年预算要求,并概述我们在通过科学发现改善国家健康方面的核心作用。

在讨论我们在生物医学研究方面的各种投资以及即将到来的令人兴奋的科学机会之前,我要感谢这个小组委员会最近提出的2015财年综合拨款法案。我们衷心感谢您的领导。

作为美国首屈一指的生物医学研究机构,NIH的任务是寻求有关生命系统性质和行为的基础知识,并将其应用于增强人类健康,延长寿命以及减少疾病和残疾的方面。我今天可以向您报告,NIH的领导层,员工和受赠人继续对我们的使命充满热情。

美国国立卫生研究院(NIH)一直在增进对健康和疾病的理解,我们的许多贡献来自于美国对基础科学研究投资的承诺。基础科学通过为临床应用提供基础,为疾病诊断,治疗和预防的进步奠定了基础。私营部门通常不支持基础科学,而NIH专注于理解基本的生物过程会促进创新,并最终导致治疗复杂医疗状况的有效方法。我们在基础科学方面的成功投资体现在向NIH支持的科学家颁发了不少于145个诺贝尔奖。这些人中的绝大多数因基础科学的进步而受到认可。

基础科学如何彻底改变生物医学研究的未来的一个令人信服的当前例子是基因组编辑领域。人类基因组是一本使用四字母DNA字母的30亿封字母教学手册。只需输入一个错字即可导致毁灭性疾病。想象一下,如果有一天医生可以像文案编辑一样行事,并迅速纠正所有拼写错误,以便您的遗传文本能够完美阅读。最近的一项突破性发现是基因组编辑工具CRISPR的发展,CRISPR代表簇状规则间隔的短回文重复序列。尽管名称复杂,但该概念非常简单-CRISPR技术就像精确的分子手术刀一样,可以靶向基因突变以纠正基因组。 CRISPR是由基础科学研究人员发现的,旨在了解某些细菌如何抵抗病毒感染,并且已经彻底改变了细胞和动物模型的遗传研究。将这种方法与诱导性多能干(iPS)细胞生物学的快速发展相结合,就有望为镰状细胞性贫血等疾病提供强有力的新型个性化治疗方法。

我们试图通过基础科学来揭开生命之谜的另一种方法是通过推进创新神经技术(BRAIN)计划开展大脑研究-我们感谢该委员会在2014财年和2015财年的支持。这种大胆的,多机构的努力将彻底改变我们对人脑的理解,这将使创新技术的开发和使用能够产生出更清晰,更动态的画面,显示单个细胞和神经回路在时空上的相互作用。通过测量生物体中神经网络规模的活动,我们可以开始解码感官体验,甚至可能解码记忆,情感和思想。最终,由BRAIN计划开发的技术可能有助于揭示大量脑部疾病的潜在病理,并提供新的治疗途径来治疗,治愈和预防神经系统和精神疾病,例如阿尔茨海默氏病,自闭症,精神分裂症和成瘾。

科学进步也加速了个性化医学新时代的发展。从历史上看,医生不得不根据普通患者的预期反应提出有关疾病预防和治疗的建议。这种千篇一律的方法适用于某些患者和某些情况,但不适用于其他情况。随着技术的发展以及DNA测序成本的暴跌,现在有可能开发出一种创新的治疗方法,以解决患者基因,环境和生活方式方面的个体差异。考虑到这一点,我们很高兴在多机构精密医学计划(PMI)中发挥带头作用。 PMI的近期目标集中在癌症上。多年来,癌症研究一直在精密医学领域处于领先地位,方法是定义单个肿瘤中的驱动程序突变,并使用此信息为每个患者设计理想的治疗方法。为了加快发现的步伐,该计划旨在扩大当前的癌症基因组学研究,以了解对靶向治疗的耐药性的发展,应用非侵入性方法来跟踪患者对治疗的反应,并探索针对性新药组合的功效特定的肿瘤突变。

作为该计划的长期目标,美国国立卫生研究院还将发起一个全国性的研究队列,该研究组将由一百万或更多的志愿者组成,他们将在如何利用其遗传和环境信息来预防疾病和管理各种疾病方面发挥积极作用。慢性疾病。如此庞大的项目将为众多新的预防策略和新疗法奠定基础。现在没有比现在更好的时机开始这个雄心勃勃的新企业,以对医学进行革命,并产生将这种个人方法应用于日常临床实践所需的科学证据。

我们将发现转化为健康的另一种方法是,我们努力应对抗菌素耐药性(AMR)问题。由于大多数细菌,病毒和其他微生物会在短时间内迅速繁殖,因此它们会进化并发展出对抗菌药物的抵抗力。公共卫生监督已记录到AMR的惊人增加,尤其是那些导致医院获得性感染的菌株。在美国,每年有超过200万人从对设计用于治疗这些感染的抗生素具有抗性的细菌中获得严重感染,其中约23,000人死亡。只要不加选择地使用抗生素杀死医学和农业中的微生物,耐药性就会继续出现。考虑到AMR日益增长的公共卫生威胁,NIH与美国食品和药物管理局,美国农业部以及疾病控制与预防中心合作成立了一家多机构合资企业,旨在扭转这些令人不安的趋势。为此,我们将加大开发新抗生素的力度,例如美国国立卫生研究院(NIH)受赠人最近鉴定出的teixobactin,它显示出对难以治疗的感染,耐甲氧西林的金黄色葡萄球菌(MRSA)和耐药性肺结核有很大希望。我们将努力为耐药菌开发快速诊断测试,这对临床和公共卫生至关重要。我们还将针对所有报告的抗性人类感染建立国家基因组序列数据库。我们将创建一个快速反应的临床试验网络,以准备在感染了高抗性菌株的个体上测试新的抗生素。

预防疾病一直是NIH的头等大事,流感是我们有望取得重大进展的预防领域之一。当前,为了提供针对迅速发展的流感病毒的保护,每年必须生产一种新疫苗。尽管我们已尽了最大努力,但仍需进行一些猜测,而且疫苗并不总是理想的-在这个特别困难的流感季节过后,我们对此非常了解。流感平均每年导致多达49,000人丧生,并使美国经济损失约870亿美元。但这不是必须的。由美国国立卫生研究院(NIH)资助的研究人员继续推动通用流感疫苗的发展,该疫苗旨在在更长的时间内为几乎所有流感病毒株提供广泛的保护,从而有可能减少年度流感预防针的需求和全球大流行的风险。我很高兴地报告,通用流感疫苗候选者现已进入早期临床试验。

到目前为止,我已经为您介绍了NIH致力于基础,转化和临床研究的几个示例。但是,如果没有多元化和才华横溢的生物医学劳动力,这一切都是不可能的。无论种族,种族,性别,残疾和社会经济地位如何,招募和保留最聪明的头脑不仅对NIH至关重要,而且对整个美国科学事业也至关重要。这就是为什么我们采取新的进取步骤以吸引各阶层最有才华的人。导致多样性的建筑基础设施倡议(BUILD)是一项大胆的实验,由一系列培训奖项组成,旨在吸引各种各样的学生参加培训,并鼓励他们成为NIH支持的研究人员的未来。除了BUILD,我们还建立了国家研究指导网络(NRMN)。该网络建立了一个全国性的,相互联系的技能指导者集合,这些指导者与来自各种科学和社会背景的受训者联系在一起。这些努力应坚定地支持我们的目标,即提高生物医学劳动力的多样性并最大限度地提高其才能。

尽管所有这些激动人心的研究工作和科学机会都使人们对健康和人类疾病有了更深入的了解,但还需要做更多的工作。为此,总统2016财年的NIH预算要求为313.11亿美元,比2015财年的水平高出10亿美元或3.3%。这项预算要求反映了总统和秘书对改善国家健康和维持我们国家在生命科学领域的领导地位的承诺。要求强调了对创新研究的投资,这些投资将提高基础知识并加快新疗法,诊断学和预防措施的发展,以改善公共卫生,其中包括2亿美元用于“精准医学倡议”,另外1亿美元用于抗击AMR。

2016财年的预算要求将增强NIH支持前沿研究和科学人才培训的能力。在此预算范围内,我们将增加研究项目拨款(RPG),这是NIH为研究人员发起的研究提供资金的机制。 NIH预计在2016财年支持10,303个新的和竞争的RPG,比2015财年的估计增加1,227个。预算要求将资源分配给最有前途的生物医学研究领域,同时保持灵活性,以寻求计划外的科学机会和解决不可预见的健康需求。

我已向您提供了一些示例,说明通过NIH对生物医学研究进行的投资如何促进人类健康,促进科学技术的创新以及为美国生物医学研究企业的未来奠定基础。我们从未比现在目睹过更大的医学发展前景。在您的支持下,医学的未来将会非常光明。

我的证词到此结束,我期待着回答您的问题。

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