2014年4月1日

参议院委员会关于2015财年预算要求的证词

证人出现在劳动,卫生,卫生,教育及相关机构的参议院拨款小组委员会上

弗朗西斯·科林斯(Francis S.Collins),医学博士
国立卫生研究院所长

早上好,小组委员会主席和尊敬的成员。我是美国国立卫生研究院(大发手游)主任弗朗西斯·科林斯(Francis S. Collins),医学博士。很荣幸能在今天出现在您面前,提出政府对大发手游的2015财年预算要求,并概述我们在通过科学发现改善国家健康方面的关键作用。

作为国家生物医学研究机构,大发手游的任务是寻求有关生命系统性质和行为的基础知识,并将其应用于增强人类健康,延长寿命以及减少疾病和残疾的方面。我可以向您报告,大发手游领导层,员工和受赠人继续对这一使命充满热情。

在讨论我们已取得的巨大进步和即将到来的令人兴奋的科学机会之前,主席先生,莫兰排名主席以及您的同事,感谢您最近的2014财年综合拨款法案。小组委员会以两党的方式聚集在一起,以增加对大发手游的资助,我们非常感谢您的行动。过去的一年对我们充满了挑战:隔离剂减少了用于突破性医学研究的资金,并影响了科学界的士气。关闭进一步加剧了这种影响。

关于我们支持的科学,有很多好消息要报告。 大发手游在一个多世纪以来一直在增进我们对健康和疾病的理解;美国国立卫生研究院(大发手游)支持的研究所产生的科学技术突破是我国在健康和长寿方面所享有的许多成就的背后。例如,从1950年到2008年,心脏病死亡人数减少了70%以上。在过去15年中,癌症死亡率每年以大约1%的速度下降-预期寿命的增加为美国节省了数十亿美元。艾滋病毒/艾滋病的治疗和预防现在使我们可以想象,自30年前该病毒出现以来,第一代无艾滋病病毒。美国国立卫生研究院(大发手游)的研究还为我们提供了疫苗,可预防多种威胁生命的疾病,包括宫颈癌,流感和脑膜炎。我们可以期待这样的先进预防和治疗策略,使每个人都有更好的机会长寿和健康生活。

这些统计数据告诉您我们已经走了多远-但我们的目标是走得更远,更快。为此,政府2015财年大发手游的预算要求为303.62亿美元,比2014财年的水平高出2.11亿美元,即0.7%。这项预算要求反映了总统和秘书对改善国家健康和维持我们国家在生命科学领域的领导地位的承诺。该请求强调了对创新研究的投资,这些投资将提高基础知识并加快新疗法,诊断学和预防措施的开发,以改善公共卫生。

2015财年的预算要求将增强大发手游支持前沿研究和科学人才培训的能力。在政府2015财年预算中,我们将继续增加研究项目拨款(RPG),这是大发手游为研究人员发起的研究提供资金的机制。 大发手游预计到2015财年将支持9,326个新的和竞争的RPG,比2014财年增加329个。 大发手游预计在2015财年总共资助34,197个角色扮演游戏。预算要求将资源分配给最有前途的生物医学研究领域,同时保持灵活性,以寻求计划外的科学机会和解决不可预见的健康需求。

尽管我们非常感谢任何预算的增加,但全额支付的560亿美元的机会,增长和安全计划(OGSI)是总统预算中包含的一项计划,它将为大发手游计划额外提供9.7亿美元的投资,这将使大发手游能够或扩大其他一些前沿计划,加快疫苗和治疗方法的开发,并恢复对研究项目拨款数量的削减。

让我描述一下由大发手游支持的研究为改善美国公众健康提供非凡机会的众多领域中的一些领域。

今年开始的一项重要计划是通过推进创新神经技术(BRAIN)计划进行的大脑研究,这要归功于该小组委员会在2014财年的支持。 大发手游是这项具有开创性的多机构合资企业的主要参与者,它将使能够创建能够实时检查数十亿个神经细胞,网络和通路活动的新工具。通过在生物体内的电路和网络规模上测量活动,我们可以开始解码感官体验,甚至可能解码记忆,情感和思想。对BRAIN计划的成功追求将彻底改变神经科学,为阿尔茨海默氏病,自闭症,精神分裂症,癫痫,颅脑外伤和许多其他脑部疾病的重大进展提供基础平台。

随着技术使我们能够解决令人难以置信的任务,例如记录大脑中数十亿个神经细胞的活动或确定成千上万的人类基因组的DNA序列,研究人员正以前所未有的速度生成大量数据。这场革命带来的挑战是如何存储,检索,集成和分析这群复杂的数据,并将其转化为可以改善人类健康的知识。为了应对影响几乎所有生物医学研究领域的挑战,我们刚刚启动了“大数据知识”(BD2K)计划。

BD2K的目标是开发和传播新的分析方法和软件,加强对数据科学家的培训,并促进复杂生物医学数据集的广泛使用和共享。通过持续的投入和努力,我们将克服与大数据相关的挑战,以加速基础科学发现在现实世界中的应用。

我们还对另一个引起人们极大关注的领域感到兴奋:疗法的发展。基因组学,蛋白质组学,影像学和其他技术的最新进展,导致最近发现了上千种疾病的危险因素-生物学见解应有望成为药物的靶标。但是药物开发是一项极其困难且容易失败的业务。令研究人员,制药公司和患者感到沮丧的是,进入开发流程的绝大多数药物都被淘汰了。最痛苦的失败是在多年的工作和数百万美元的花费之后,在第二阶段或第三阶段的临床研究中发现药物在后期开发中无效的情况下发生的。造成此类失败的主要原因是科学家经常没有足够的信息来选择正确的生物学目标。如果药物针对的目标不正确,那么它就无法对抗原本打算治疗的疾病。

考虑到这一挑战,上个月我们很高兴发起了加速药品合作组织(AMP)。这项史无前例的公私合作努力将使用尖端的科学方法来筛选一长串潜在的治疗目标,并选择最有可能取得成功的目标。除大发手游之外,AMP的合作伙伴还包括FDA,10家生物制药公司以及包括患者权益团体在内的许多非营利组织。这种竞争前的合作关系将公开共享所有数据,最初将专注于三个容易发现的疾病领域:阿尔茨海默氏病,2型糖尿病和自身免疫性疾病,狼疮和类风湿性关节炎。通过团队的共同努力,我们相信我们可以更快地实现治疗和治愈疾病的共同目标。

预防疾病是我们的头等大事,而流感是我们有望迅速发展的预防领域。当前,为了提供针对迅速发展的流感病毒的防护,每年必须生产一种新疫苗,而且我们每个人都需要获得年度流感疫苗。另外,尽管尽了最大的努力,这种疫苗并不总是理想的。流感平均每年导致多达49,000人丧生,并给美国经济造成约870亿美元的损失。但这不是必须的。由美国国立卫生研究院(大发手游)资助的研究人员目前正在研究一种通用流感疫苗,该疫苗旨在在较长的一段时间内保护人们免受几乎所有流感病毒的侵害,从而有可能减少对年度流感疫苗的需求。至关重要的是,这种疫苗还可以预防未来的全球流感大流行。

尽管距离向公众提供通用流感疫苗还有数年的时间,但我们的研究人员已经证明了概念验证并正在测试许多方法,包括两阶段的“初次加强免疫”疫苗和铁蛋白纳米颗粒。显然,通用流感疫苗的前景不是科幻小说。早期临床研究已经在进行中。有了持续的投资,美国距离实现其有益于我们的健康和经济的潜力可能还需要几年的时间。

就像通用流感疫苗一样令人印象深刻,这并不是我们正在教导免疫系统的唯一技巧。我们还旨在利用人体自身的免疫系统来对抗癌症。直到最近,我们用于攻击癌症的武器仍主要限于外科手术,放射线和化学疗法,这些疗法具有风险并引起不良的副作用。现在,经过多年的基础研究和转化研究,我们有了令人振奋的新可能性:癌症免疫疗法。

长期以来,研究人员一直对癌细胞逃避免疫反应的不可思议的能力感到困惑。是什么阻止身体发动自己的“抗癌战争”?事实证明,我们的身体具有内置的检查站,以防止我们的免疫系统过度运转并杀死健康细胞。现在,由美国国立卫生研究院(大发手游)资助的研究人员发现了一种对某些称为T细胞的白细胞进行遗传修饰的方法,这种白细胞是免疫系统的士兵,可以攻击肿瘤细胞。在这种新方法中,从癌症患者中收集T细胞,并在实验室对其进行改造,以在其表面产生称为嵌合抗原受体(CARs)的特殊蛋白质。将修饰的细胞输回患者体内后,它们会繁殖并在新近改造的受体的指导下寻找并摧毁肿瘤细胞。白血病患者有希望的结果提示  科学  杂志将其命名为“ 2013年度突破”。

今天,我简要介绍了大发手游的过去成就以及对基础,转化和临床研究的持续承诺。我们国家从未见证过对医学发展有更大希望的时代。在您的支持下,我们可以预期大发手游在从基础科学探究到人体临床试验的广泛研究领域中加速发现的未来。 “国家希望研究所”已准备好前进。

主席先生,我的证词到此结束。我期待着您的提问。

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