2010年4月27日

众议院委员会关于2011财年预算要求的证词

众议院劳工,卫生,卫生,教育及相关机构小组委员会成员出庭作证

弗朗西斯·科林斯(Francis S.Collins),医学博士
国立卫生研究院所长

伴随着:

Anthony S.Fauci,医学博士
国立过敏与感染疾病研究所所长

托马斯·R·因塞尔
国立精神卫生研究所所长

格里芬·P·罗杰斯(Griffin P Rodgers),医学博士
国立糖尿病与消化及肾脏疾病研究所所长

早上好,小组委员会主席和尊敬的成员:

非常荣幸能今天向您提出美国国家卫生研究院(NIH)的2011财年预算要求,并讨论我对生物医学研究的未来愿景。

首先,我要感谢你们每个人对NIH使命的坚定支持:发现有关生命系统的基础知识,然后将这些知识用于抗击疾病,减少残疾并延长健康寿命。我要特别感谢委员会2010财年的预算水平,即310亿美元,以及通过《美国复苏与再投资法案》提供给NIH的104亿美元。我非常感谢委员会在担任国家人类基因组研究所所长的15年中的关注和支持,尤其是在我们成功地对人类基因组进行测序的过程中。现在,作为NIH整个研究项目的负责人,我真的相信,我们共同努力改善美国健康的机会从未比以往更大。

当我被任命为NIH总监时,我的第一个行动是扫描广阔的生物医学研究领域,寻找可以取得重大收益的成熟领域,这些领域可能会在下游产生实质性收益。我发现许多最激动人心的机会可以归纳为五个主要主题:充分利用高通量技术;加快翻译科学的发展,即将发现转化为健康;帮助重塑医疗保健;更加关注全球卫生;并振兴生物医学研究界。

政府要求在2011财年为NIH的生物医学研究提供321亿美元的资金,将有助于更多的研究人员更好地利用这些空前的机遇,所有这些旨在帮助人们更长寿,更健康,更有意义的生活。 NIH很幸运能够在此基础上打下坚实的基础

由詹姆斯·香农(James Shannon),诺贝尔奖获得者哈罗德·瓦尔姆斯(Harold Varmus),伊莱亚斯·泽胡尼(Elias Zerhouni)和已故的Ruth Kirschstein等杰出领导人建立的。

研究马拉松

Zerhouni博士在2009财年的预算中警告说,我们国家的生物医学研究工作正处于一场我们无法承受损失的竞赛中。我全心全意地同意,并希望提供有关该种族所涉及的更多见解。

科学不是百码破折号。这是一场马拉松比赛-由包括研究人员,患者,行业专家,立法者和公众在内的接力小组进行的马拉松比赛。

多亏了NIH拨款资助的发现,我们在这次马拉松比赛中涵盖了很多领域。让我们花点时间回顾一下NIH支持的研究所取得的一些进步,然后展望了美国一些最大的健康挑战以及NIH打算如何应对这些挑战。

我们走了多远

在过去的一个世纪中,美国的预期寿命急剧增加,并且仍在不断提高,自1990年以来每6年获得大约1年的寿命。今天出生的婴儿的平均寿命可以达到77.7岁,比男性的平均寿命长将近三十年。 1900年出生的婴儿。

人们不仅寿命更长,而且他们的活动时间更长。从1982年到2005年,慢性残疾老年人的比例下降了近三分之一,从27%下降到19%。

在心血管疾病领域取得了一些最令人瞩目的成就。在20世纪中叶,心血管疾病在美国造成了一半的死亡,夺走了许多仍在50或60年代的人的生命。今天,与第二次世界大战时期相比,冠心病的死亡率降低了60%以上,中风的死亡率降低了70%。

是什么推动了这些改进? NIH资助的Framingham心脏研究的见解是一项重要贡献,这项研究始于1940年代后期,并且至今仍在发展。这项基于人群的研究通过定义疾病风险因素的概念改变了公共卫生的进程,并随着其最近在分析中增加遗传成分的举动而继续开辟了新的领域。

其他因素包括由NIH支持的研究,该研究导致了采用微创技术来预防心脏病发作,并产生了有效的药物来降低胆固醇,控制高血压和消除阻塞动脉的血凝块。科学在制定帮助人们改变生活方式以促进心血管健康的方法方面也发挥了至关重要的作用,例如减少脂肪摄入,多运动和戒烟。

许多慢性病都源于衰老过程。一种这样的疾病,骨质疏松症,可能导致老年人中危及生命的骨折。美国国家卫生研究院(NIH)资助的研究导致了针对骨质疏松症的新药物和治疗策略,自1993年以来使髋部骨折的住院率降低了16%。科学还改变了与年龄相关的黄斑变性(视力丧失的主要原因)的人们的前景在老人中间。二十年前,预防或治疗这种疾病几乎无能为力。如今,由于有了基于NIH研究的新疗法和新程序,在未来五年内将有750,000人失明的人将继续拥有有用的视野。

生物医学研究也使年龄另一端的人受益。

由美国国立卫生研究院(NIH)资助的研究已使成千上万严重聋的儿童听到了声音。通过耳蜗植入物(一种模仿内耳细胞功能的电子设备),可以使听觉成为可能。自2000年美国食品药品监督管理局(FDA)批准将耳蜗植入物用于儿科治疗以来,已有超过25,000名儿童接受了这种设备,使许多人能够发展正常的语言技能并在主流教室中获得成功。

然后就是传染性疾病,这些疾病在年龄,性别或身体健康方面常常是无界限的。 NIH在过去30年中最大的成就之一就是领导了针对人类免疫缺陷病毒(HIV)/后天免疫缺陷综合症(AIDS)大流行的全球研究工作。随着发现的发现,研究人员首先获得了有关HIV的工作原理的基本见解,然后继续进行快速的HIV检测,确定了新型的抗击HIV药物,最后弄清楚了如何在生活中将这些药物结合起来,在诊所里省钱。结果,HIV感染已从虚拟死刑变成了可控制的慢性疾病。如今,接受联合疗法的20多岁的HIV感染者可能会活到70岁或更高。

我们必须走多远

尽管我们已经取得了很多成就,并且让NIH固步自封,这是很诱人的事,但我们都知道,在医学发现被所有美国人转化为健康之前,生物医学研究仍有很大的基础。

考虑一下癌症带来的挑战。这种疾病仍然每年夺走超过500,000美国人的生命-大约每分钟。但是在2007年,这是美国历史上的第一次,美国的癌症绝对死亡人数下降了。并且,在过去15年中,癌症死亡率下降了11.4%

妇女和男子中的19.2%,这意味着挽救了大约65万人的生命-比华盛顿特区的人口还多。这是非常令人鼓舞的里程碑,但还远远不够。

NIH资助的研究彻底改变了我们对癌症的看法。大约在一两年前,癌症的治疗大多是反应性的,诊断是基于所涉及的器官,并且治疗取决于目标广泛的疗法,这些疗法通常会大大降低患者的生活质量。如今,癌症生物学的基础研究正在将治疗朝着针对每个患者癌症的遗传特征量身定制的更有效,毒性更低的疗法进行。

在该领域的早期成功案例包括用于乳腺癌的曲妥珠单抗(赫赛汀)药物。美国国立卫生研究院(NIH)赞助的一项临床试验发现,当肿瘤与曲妥珠单抗基因匹配的乳腺癌患者在接受该药物治疗以及标准化疗的同时,其癌症复发风险降低了40%。这种改善是乳腺癌术后治疗中最好的报道。研究还发现,化疗药物吉非替尼(Iressa)和埃罗替尼(Tarceva)在具有一定遗传改变的肺癌患者亚群中效果更好。

为了加速开发针对更多类型癌症的更具个性化的策略,NIH充分利用了高通量技术的承诺,推出了癌症基因组图谱(TCGA)。在接下来的几年中,TCGA的研究团队将针对20种主要癌症类型和亚型的关键基因组变化建立全面的图谱。这些信息正在迅速地提供给全世界的科学界,它将为所有致力于开发更好的方法来诊断,治疗和预防癌症的人们提供一个强大的新工具。

TCGA已经为卵巢癌和胶质母细胞瘤(最常见的脑癌形式)建立了一套全面的分子分类系统。胶质母细胞瘤的调查最近揭示了该疾病的五种新的分子亚型。此外,研究人员发现,针对胶质母细胞瘤积极治疗的反应因

亚型。这些发现有望使最合适的疗法与脑癌患者相匹配,并且可能导致针对每种亚型的分子变化的疗法,如某些类型的乳腺癌已经发生的那样。

糖尿病是另一种严重损害美国健康的疾病。目前,有超过2300万美国人患有糖尿病-占人口的近8%。

另有5700万人的血糖水平表明他们有患该病的严重风险,这是肾衰竭,中风,心脏病,下肢截肢和失明的主要原因。

对于2型糖尿病,预防似乎是游戏的名称。这种疾病占成年人糖尿病的90%以上,通常可以通过生活方式因素避免或延误。由美国国立卫生研究院(NIH)资助的糖尿病预防计划(DPP)试验表明,降低2型糖尿病风险的最有效方法之一是定期运动和适度的体重减轻。有充分的理由相信,这样的努力可能会终身受益。最近对DPP参与者的后续研究发现,减肥和运动的保护作用持续至少十年。联合健康集团(United Health Group)最近宣布与沃尔格林(Walgreen's)和基督教青年会(YMCA)建立合作伙伴关系,以广泛实施这项由美国国立卫生研究院(NIH)资助的开创性研究的结果。

根据疾病控制与预防中心(CDC)进行的国家健康与营养检查调查的最新数据,美国超过三分之一的成年人肥胖。有迹象表明,下一代可能面临更大的挑战。在过去的30年中,肥胖症在2至5岁的美国儿童中增长了两倍多,在6岁以上的年轻人中增长了近三倍。这些统计数据使数以千万计的美国人面临着2型糖尿病风险的增加,以及心血管疾病,高血压,某些癌症,骨关节炎和其他与过量脂肪相关的严重健康问题。

为了解决美国日益增长的肥胖问题,NIH发起了一系列旨在开发控制体重的创新方法的计划。一项名为“国家儿童肥胖研究国家合作组织”的工作将来自美国国立卫生研究院(NIH)的四个机构CDC和罗伯特伍德·约翰逊基金会(Robert Wood Johnson Foundation)的专家召集到一起。他们工作的一个例子是《青少年活动试验》,这是一项全国性研究,旨在开发和测试基于学校和社区的干预措施,以使女孩更多地参与体育课,有组织的体育活动或娱乐活动。另一个NIH程序称为 我们可以!, 在全国1000多个社区场所为家庭提供控制体重的实用工具。如何让更多的人减肥也是OppNet正在探索的问题之一,OppNet是一项针对基础行为和社会科学研究的跨国家卫生研究院新计划。

同时,其他由NIH资助的研究人员正忙于发现有关基因和环境的信息,这些信息可能为控制体重和预防糖尿病的更具个性化,针对性的策略铺平道路。例如,在过去的几年中,我们已经确定了30多种2型糖尿病的遗传危险因素。

更好地了解遗传和环境因素也可能有助于解决长期存在的医学难题:自闭症的原因。自闭症谱系障碍儿童在语言和社交互动方面遇到一系列问题,有时伴有重复性行为或狭narrow的,强迫性的兴趣。由NIH资助的最新研究已将自闭症风险与涉及脑细胞形成和维持的几个基因相关联,但需要更多的工作来追踪这些线索。

在2011财年,NIH将支持综合和创新的方法,将导致自闭症谱系障碍的复杂因素拼凑起来。一项雄心勃勃的工作将涉及对300名自闭症患者及其父母的完整基因组进行测序。其他研究人员将在检查期间检查母亲的暴露情况

怀孕以确定可能的环境影响。 NIH希望利用这些见解来开发针对此类疾病的新分子和行为疗法,并确定可能的预防策略。

另一种脑部疾病,抑郁症,提出了不同的挑战。尽管研究人员在理解抑郁症的生物学,改善治疗方法以及减轻与精神疾病相关的社会污名方面取得了重大进展,但自杀仍然导致美国人的生命是凶杀的两倍。它并没有止于此—未经治疗的抑郁症也增加了心脏病和药物滥用的风险。

医学研究如何减少抑郁症的悲剧性损失?一种方法可能是使人们更快地接受治疗。如今,研究人员正在使用功能磁共振成像和其他创新技术来观察抑郁症患者的大脑与无此疾病的人的大脑有何不同。快速诊断只是其中的一部分。为任何特定患者寻找合适的抗抑郁药是一个漫长的,反复试验的过程,可能需要数周才能缓解症状。

NIH支持旨在开发速效抗抑郁药的实验室研究,以及有助于将个体与最有可能为他们工作的药物配对的遗传研究。

2008年,有143名士兵死于自杀,这是自三十年前美国陆军开始记录以来的最高自杀率。为了解决这个问题,美国国立卫生研究院(NIH)和美国陆军最近合作发起了有史以来规模最大的军事人员自杀和心理健康研究。陆军评估服役人员风险和抵御能力的研究(陆军STARRS)将确定可能有助于开发更有效自杀方法的风险因素

将发现转化为健康

无论是什么疾病,无论是抑郁症,糖尿病还是其他罕见疾病,NIH在2011财年及以后的工作重点都将是将基本发现转化为临床上新的诊断和治疗方法。

过去,有人抱怨NIH太慢了,无法将基本观察结果转化为诊断,治疗和预防疾病的更好方法。尽管有些批评可能是应得的,但大多数的延误是由于缺乏关于如何穿越分子理解到治疗益处的漫长而曲折道路的好主意。

现在正在改变。对于许多疾病,NIH有新的机会可以缩短和理顺从发现到健康的途径。这种期望建立在最近的几项发展基础上:对我们对数百种疾病的基本了解的急剧加速;建立由NIH支持的中心,使学术研究人员能够利用这种理解来筛选成千上万种化学药品,寻找潜在的候选药物;以及公私合作伙伴关系的出现,以帮助将学术研究人员确定的候选药物转移到商业发展渠道。

让我给您举一个例子,说明NIH如何计划实施这一策略:罕见和被忽视疾病治疗(TRND)计划。这项工作将弥合基础研究发现和新药的人体测试之间通常存在的时间和资源上的巨大差距。

一种罕见的疾病是影响不到200,000美国人的疾病。但是,如果将所有6800种罕见病综合考虑,则将折磨超过2500万美国人。由于研究成本高和收回投资的可能性低,私人公司很少寻求针对这些类型疾病的新疗法。有效药物仅存在约200种,或少于3%的罕见疾病。不像罕见的疾病

被忽视的疾病在世界某些地区可能很普遍,尤其是在发展中国家。但是,对于许多这些主要的死亡和残疾原因,也缺乏有效,负担得起的治疗方法。

TRND在开放的环境中工作,全世界所有顶级疾病专家均可参与其中,它将使某些有前途的化合物能够进入临床前开发阶段,这是一个耗时,高风险的阶段,通常被称为“制药公司将重点放在“死亡之谷”上。除了加快罕见病和被忽视疾病药物的开发速度外,TRND还可以作为常见疾病治疗开发的模型,其中许多疾病已被分解为较小的,分子上不同的亚型。

美国国立卫生研究院还将采取其他步骤,建立一个更集成的管道,以连接基础研究人员确定潜在治疗目标与FDA批准临床治疗药物之间的所有步骤。 NIH临床与转化科学奖计划是我们可以使用的工具之一,该计划目前资助26个州的46个研究中心,并在26个州设立了获奖者,并计划在2011财年增加更多计划。这个全国性的网络正在将跨学科的临床研究团队召集在一起,共同开展工作。开发和提供切实健康益处的空前方式。

我们还需要利用位于马里兰州贝塞斯达市NIH校区的美国最大研究医院Mark O. Hatfield临床研究中心的优势。处于有利位置,可以将球推向其他开拓性方法,例如那些使用人类胚胎干细胞或衍生自皮肤细胞的多能干细胞的方法。

为了充分利用这些新机会,NIH和FDA最近组建了联合领导委员会,建立了具有里程碑意义的伙伴关系。该领导委员会的成员将共同努力,以确保法规考量成为生物医学研究计划不可或缺的组成部分,并确保将最新的科学纳入法规审核流程。这种合作将促进

开发用于治疗,诊断和预防疾病的产品,以及提高临床研究和医疗产品批准的安全性,质量和效率。

生物医学研究推动美国经济

请记住,至关重要的是,对NIH的投资不仅可以改善美国的健康状况,并增强我们国家的生物医学研究潜力,还可以使整个经济发展。考虑以下统计信息:

美国家庭杂志(Families USA)发布的一份报告计算得出,在2007年,美国国立卫生研究院(NIH)每投入1美元,就会在美国带来2.11美元的经济产出。 1

在2007财政年度,一项典型的NIH补助金全部或部分支持了大约7个高科技工作的薪水。 2

美国国立卫生研究院授予的351,000个工作岗位每年的平均年薪超过52,000美元,2007财年的工资超过180亿美元。 3

长期,NIH资助R&D激发了高科技,高附加值制药和生物技术行业的美国经济创新。例如,在1982年至2006年之间,所有药物的三分之一和FDA批准的有前途的新分子实体的近60%引用了NIH资助的出版物或NIH专利。 4

美国国立卫生研究院(NIH)资助的研究为1970年至2000年期间美国平均预期寿命的总体增长做出了贡献,其估计价值为95万亿美元。 5

想象未来

如果我们的国家有足够的胆识采取行动,今天就应对生物医学研究提供的许多前所未有的机遇,那么我们可能会对明天将带来的成就感到惊讶。

在我所设想的世界中,从现在起仅几十年,我们将使用干细胞来修复脊髓损伤。生物工程组织来替代磨损的关节;遗传信息以个性化的处方量身定制健康结果;以及纳米技术来提供精确的疗法。我还梦想有一天,我们能够以尚未发现的方式预防早老性痴呆症,使我们的家人和朋友不堪一击。

试想一下,这样的未来对我们国家和全人类意味着什么。

这就是让NIH参与研究马拉松的原因,也是我们为什么要求您与我们保持距离的原因。

谢谢主席先生。我的正式发言到此结束。

1. 家庭美国(2008)。在您自己的后院:NIH资金如何帮助您的州经济。华盛顿特区。 http://www.familiesusa.org/issues/global-health/publications/in-your-own-backyard.html

2.家庭美国(2008)。在您自己的后院:NIH资金如何帮助您的州经济。

3.华盛顿特区。 http://www.familiesusa.org/issues/global-health/publications/in-your-own-backyard.html

4. Lichtenberg,F。R.和B. Sampat(2008)。 NIH支持的研究对制药体现的技术进步的贡献。 NIH科学政策分析办公室。

5. Murphy,K.M.和R.H.Topel(2006)。 “健康和长寿的价值。”政治经济学杂志 114(5):871-904。

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